Leucémie lymphoïde chronique, la thérapie devient plus simple
Trois mille personnes sont touchées chaque année par la leucémie lymphoïde chronique : la majorité a plus de 70 ans et présente souvent plus d'une pathologie. C’est pourquoi il est essentiel que les thérapies soient faciles à prendre et à gérer sur le long terme. Et c'est aussi pourquoi il est important d'approuver le remboursement par l'Agence italienne des médicaments (Aifa) d'une nouvelle formulation en petits comprimés d'acalabrutinib, une thérapie ciblée qui a contribué à changer le traitement de ce cancer du sang. Désormais, grâce au volume réduit de moitié par rapport aux gélules précédentes, le médicament sera beaucoup plus facile à avaler. De plus, il peut être pris avec ou sans nourriture, ou avec des agents qui réduisent l'acidité gastrique (comme les inhibiteurs de la pompe à protons) sans compromettre l'absorption. Cela peut paraître anodin, mais il s’agit en réalité d’une innovation qui fait une différence dans la qualité de vie des personnes qui doivent prendre plusieurs médicaments.
L'efficacité reste évidemment la même que celle de la formulation précédente, comme cela a été démontré dans une étude clinique, mais de cette manière il sera également possible d'améliorer l'observance et d'augmenter le nombre de patients qui pourront bénéficier de ce traitement : la nouveauté concerne en effet aussi bien les nouveaux patients que ceux déjà sous traitement.
Qu'est-ce que la leucémie lymphoïde chronique
La leucémie lymphoïde chronique est le cancer du sang le plus fréquent dans la population adulte du monde occidental. Elle est causée par la prolifération de lymphocytes B, qui ont acquis des altérations moléculaires spécifiques et génèrent un état d'immunodéficience prédisposant aux infections : ceux-ci se multiplient en nombre excessif dans le sang, la moelle osseuse et les tissus lymphatiques, qui augmentent par conséquent en volume. Cette prolifération « fait perdre de la place » aux globules rouges et aux plaquettes, qui diminuent, ce qui peut entraîner une anémie et une tendance aux hémorragies et aux hématomes.
Diagnostic et surveillance active
Habituellement, la maladie est découverte par hasard, car les symptômes – anémie, gonflement des ganglions lymphatiques, thrombocytopénie, fatigue, sueurs nocturnes, perte de poids involontaire – apparaissent tardivement. « Dans environ 55 à 60 % des cas, il n'est pas nécessaire de commencer le traitement immédiatement – explique-t-il. Gianluca Gaidano, professeur de maladies du sang au département de médecine translationnelle de l'université du Piémont oriental et directeur de la structure complexe de gestion universitaire d'hématologie de l'Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità de Novara – Plusieurs années peuvent s'écouler avant l'apparition de symptômes évidents. Des traitements sont nécessaires lorsque les globules blancs ont tendance à croître très rapidement ou lorsque les valeurs des globules rouges et des plaquettes tombent en dessous des niveaux d'alerte. Même les très gros ganglions lymphatiques ou la rate nécessitent une intervention thérapeutique.
Une cure sans chimio
La première étape à franchir avant d’établir la thérapie la plus adaptée est de voir quelles altérations moléculaires sont présentes. « Le traitement de la leucémie lymphoïde chronique a beaucoup changé et n'inclut en aucun cas la chimiothérapie – poursuit l'expert – Il existe en revanche diverses thérapies ciblées – des inhibiteurs de BTK aux inhibiteurs de BCL2 – qui peuvent être associées à des anticorps monoclonaux. L'acalabrutinib appartient à la classe des inhibiteurs de la BTK, qui a révolutionné le traitement de la maladie. »
Acalabrutinib : données d'efficacité et de sécurité
Les dernières données sur ce médicament proviennent de l'étude de phase III ELEVATE-TN, menée auprès de 535 patients préalablement non traités, et ont été présentées en décembre dernier lors de l'American Hematology Congress (ASH, American Society of Hematology Annual Meeting) : les 78 % et 62 % des patients traités respectivement par l'acalabrutinib plus l'obinutuzumab ou l'acalabrutinib en monothérapie étaient en vie sans progression de la maladie, contre 17 % des patients traités par l'association chimio-immunothérapie. Et dans l'étude de phase III ASCEND, menée auprès de 310 patients atteints de leucémie lymphoïde chronique en rechute ou réfractaire, l'acalabrutinib a réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 69 % par rapport au bras témoin (rituximab associé à l'idelalisib ou à la bendamustine). De plus, aucun nouvel effet indésirable n’a été détecté par rapport à ceux déjà connus.
La qualité de vie parmi les objectifs premiers
« En plus des symptômes, il faut toujours considérer les conséquences émotionnelles, sociales et fonctionnelles de vivre avec une pathologie chronique. D'où le rôle de plus en plus central de la qualité de vie – affirme-t-il. Rosalba Barbieri, vice-président de l'AIL (Association italienne contre la leucémie, le lymphome et le myélome) -. Même ceux qui présentent des symptômes et nécessitent donc un traitement peuvent désormais mener une vie normale grâce à des thérapies innovantes. Un besoin et un droit des patients est un accès rapide et uniforme à l’innovation sur tout le territoire national. En outre, si nous voulons vraiment parler de thérapie personnalisée, nous devons prendre en charge la personne et pas seulement la maladie, un nouveau modèle qui prend en compte non seulement la dimension clinique, mais aussi les besoins sociaux et psychologiques ».
« La qualité de vie des patients est une priorité pour la recherche d'AstraZeneca – conclut-il Paola Morosini, Responsable des Affaires Médicales Oncologie AstraZeneca -. L'acalabrutinib est une molécule de nouvelle génération, née d'années de recherche, et est désormais disponible sous forme de comprimés, qui grâce aux innovations dont nous avons parlé permettra à un plus grand nombre de patients de bénéficier de cette thérapie. Notre vaste programme de développement comprend plus de 25 essais cliniques impliquant des monothérapies et des thérapies combinées pour différentes formes d'hémopathies malignes.
