Médicaments oncologiques innovants : accès anticipé pour 9 oncologues sur 10, mais trop de bureaucratie

Lorsqu’un nouveau traitement contre le cancer est approuvé mais n’est pas encore remboursé par le Service national de santé, le temps d’attente peut constituer un obstacle majeur pour de nombreux patients. En oncologie, où chaque semaine peut souvent faire la différence, des outils d’accès précoce aux médicaments permettent de mettre à disposition des traitements innovants avant que le processus de remboursement ne soit terminé. Cependant, entre procédures complexes et délais administratifs pas toujours compatibles avec les besoins cliniques, le chemin reste encore difficile. C’est ce qui ressort d’une enquête promue par l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) présentée aujourd’hui à Bologne lors de la Conférence nationale de la Société scientifique.

L’enquête Aiom sur les médicaments innovants

L’enquête, réalisée auprès d’oncologues italiens en mai 2026, souligne que 92 % des spécialistes ont utilisé des médicaments anticancéreux non encore remboursés par le Service national de santé et en dehors des essais cliniques. Huit oncologues sur dix jugent positive la collaboration avec les pharmacies hospitalières dans la gestion des demandes d’accès précoce aux thérapies. Cependant, de nombreuses questions cruciales demeurent sur le front bureaucratique et administratif. 44% des oncologues déclarent avoir rencontré des difficultés pour utiliser le Fonds AIFA de 5%, 32% pour des demandes de médicaments hors AMM, 29% pour des programmes d’usage compassionnel ou nominal et 13% dans le cadre de la loi 648/96. Les formulaires sont souvent considérés comme complexes et chronophages, tandis que les délais de réponse sont perçus comme trop longs par rapport aux besoins cliniques des patients.

Un droit pour les patients, une opportunité pour la recherche

« En Italie, les procédures de négociation du remboursement impliquent qu’un temps considérable s’écoule avant qu’un nouveau médicament approuvé par l’Agence européenne des médicaments soit effectivement disponible dans la pratique clinique », souligne Massimo Di Maioprésident national de l’Aiom. « En oncologie, le facteur temps est presque toujours crucial au regard de l’histoire naturelle de la maladie et des besoins cliniques des patients. D’où la nécessité de disposer d’outils efficaces et sûrs pour un accès rapide et précoce aux thérapies innovantes. L’accès précoce est en effet un droit qui doit être garanti à nos patients ».

Qu’entend-on par « accès anticipé » ?

L’expression « early access » dans le domaine médico-pharmaceutique indique la possibilité pour les patients de recevoir des médicaments vitaux ou innovants avant qu’ils ne soient officiellement autorisés lors de la vente ou avant que le processus de remboursement ne soit complété par le Service National de Santé

Une source de connaissances scientifiques

Di Maio souligne également combien l’accès anticipé ne représente pas seulement une opportunité thérapeutique, mais aussi une source précieuse de connaissances scientifiques : « En tant que société scientifique, nous sommes également convaincus de la nécessité absolue de valoriser d’un point de vue scientifique les données produites grâce à l’accès précoce.

Nous avons besoin de plus de formation et de moins d’obstacles

Deuxième Rossana BerardiSelon le président élu de l’Aiom, le cadre réglementaire qui encadre l’accès précoce aux médicaments innovants est encore très hétérogène et peut décourager les spécialistes d’utiliser ces outils. « Il est clair que nous travaillons dans un cadre réglementaire hétérogène qui réglemente l’accès précoce aux médicaments innovants en Italie », poursuit Berardi. « Par exemple, les programmes d’usage compassionnel et les demandes d’accès au fonds de 5% de l’AIFA ne reçoivent pas toujours un avis favorable. Les délais de réponse sont parfois longs par rapport aux besoins cliniques. Ces complications, combinées aux difficultés déjà nombreuses rencontrées lors du travail clinique ordinaire, pourraient inciter de nombreux oncologues à renoncer à utiliser ces outils, ce qui représente une opportunité manquée pour les patients ». Berardi attire également l’attention sur la nécessité d’investir dans la formation de spécialistes et dans la mise à jour continue pour garantir une utilisation appropriée des outils disponibles.

L’Italie est l’un des pays les plus rapides à accéder aux médicaments innovants

Tout en reconnaissant les problèmes critiques existants, Giuseppe Curiglianoprésident élu de la Société européenne d’oncologie médicale (Esmo), rappelle comment notre pays continue de représenter un modèle au niveau européen pour la disponibilité de traitements innovants. « L’accès anticipé est une pratique consolidée dans presque tous les pays européens », déclare Curigliano. « Les mécanismes de régulation sont diversifiés et reflètent les caractéristiques de chaque service national de santé. Il existe effectivement des difficultés mais nous ne devons pas oublier que notre pays a été jusqu’à présent l’un des premiers pays d’Europe à disposer de médicaments innovants dans la pratique clinique ».

Aifa : améliorer l’efficacité sans renoncer aux garanties

L’Agence italienne des médicaments reconnaît également la nécessité de continuer à améliorer les voies d’accès, tout en réitérant l’importance des procédures d’évaluation et de contrôle. « L’Italie garantit des normes élevées de soins aux patients grâce, avant tout, au caractère universaliste de notre système national de santé », précise Pierluigi Russodirecteur technico-scientifique de l’Aifa. « C’est précisément pour cette raison qu’il est nécessaire d’accorder une attention extrême à l’utilisation des ressources publiques. Dans ce contexte, les procédures administratives représentent un outil essentiel pour protéger l’intérêt public : il est important de reconnaître leur valeur, tout en continuant à œuvrer pour les rendre plus efficaces ».