Sarcomes, de nouvelles règles pour élargir l’accès aux médicaments pour ces tumeurs rares

Un appel pour demander de nouveaux outils, de nouveaux modèles, pour améliorer l’accès aux médicaments pour les patients atteints de tumeurs rares, comme les sarcomes, dont on recense environ 5 000 cas chaque année en Italie. C’est ce qui ressort de la conférence « Italian Sarcoma Group meets Aifa » qui se déroule aujourd’hui à Milan à la Fondation de l’Institut National du Cancer Irccs. Car les sarcomes, rappellent les experts, sont des maladies rares et extrêmement hétérogènes – il existe au moins 100 variantes différentes – pour lesquelles il est difficile de mettre en place des études cliniques et de susciter l’intérêt des entreprises. Mais il est donc possible de profiter d’outils comme la « Nouvelle législation pharmaceutique », qui permettra également à l’académie de demander à l’agence de régulation européenne (EMA) d’approuver de nouvelles thérapies, sur la base des résultats d’études non sponsorisées par les laboratoires pharmaceutiques. Loi qui doit être mise en œuvre et transposée dans chaque État membre au cours des deux prochaines années.

L’académie qui frappe aux portes des agences de régulation

«La ‘nouvelle législation pharmaceutique’ – a-t-il expliqué Silvia StacchiottiPrésident du Groupe Italien Sarcome et oncologue de l’Oncologie Médicale 2 Tumeurs Mésenchymateuses Adultes et Tumeurs Rares à l’Int de Milan – change radicalement les perspectives car il permet, dans l’article 048, également à l’académie de demander à l’Ema l’approbation d’un médicament sur la base des résultats d’études à but non lucratif. Nous sommes certains de pouvoir poursuivre la fructueuse collaboration entre le Groupe Italien Sarcome et l’Aifa entamée ces dernières années, en établissant un groupe de travail pour que la nouvelle norme européenne soit mise en œuvre en Italie, en laissant un espace à la recherche indépendante ». Il ne s’agit pas d’attendre le début de ces études, mais de prendre note de ce qui existe déjà.

Un exemple en est l’étude SARC041, présentée au dernier congrès de l’American Society of Clinical Oncology (Asco), qui a impliqué des patients inscrits dans neuf centres universitaires aux États-Unis et promue par la Sarcoma Alliance for Research through Collaboration (Sarc). L’étude a évalué un inhibiteur de kinase dépendant de la cycline chez des patients atteints d’un liposarcome dédifférencié avancé ou métastatique. « Cette étude a été réalisée par l’académie et a déjà conduit à l’inclusion de la nouvelle molécule dans les lignes directrices américaines, où le système de remboursement permet son utilisation clinique immédiate – poursuit Stacchiotti – ce qui n’est pas le cas en Europe où, en l’absence d’intérêt des entreprises, le médicament ne sera pas disponible ». Et en cela, la nouvelle législation pourrait marquer un tournant, ont rappelé les experts lors de la conférence, à laquelle ont également participé Paolo FoggiResponsable du Domaine de Pré-Autorisation et de Recherche de l’Aifa.

De nouvelles règles pour les tumeurs rares

A ce jour, pour les sarcomes, sur 100 variantes possibles différentes, il n’existe que 20 médicaments, rappellent les experts. « Le manque de traitements est déterminé avant tout par l’absence d’une voie réglementaire spécifique, qui rend ces médicaments disponibles – poursuit l’expert, renouvelant l’engagement de collaborer avec l’Aifa sur plusieurs fronts – Nous mettons à la disposition de l’Aifa l’expérience du Groupe italien Sarcoma, qui inclut le point de vue des cliniciens et des patients, pour définir un nouveau modèle italien de collecte de données cliniques pour faciliter l’accès aux médicaments. «