Premier médicament oral contre la leucémie myéloïde aiguë, fruit de 50 ans de recherche

L’association décitabine et cédazuridine est le premier traitement oral de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Il offre une alternative thérapeutique aux patients qui ne peuvent pas suivre une chimiothérapie traditionnelle et pourrait bientôt rendre obsolètes les nombreuses et régulières visites à l’hôpital nécessaires aux médicaments de chimiothérapie intraveineuse. Et c’est le résultat du travail des chercheurs d’Otsuka, une entreprise pharmaceutique japonaise qui célèbre aujourd’hui 50 ans de présence et d’activité en Europe avec un événement à Rome, auquel participent des cliniciens, des associations de patients et des représentants de l’ambassade du Japon en Italie.

Leucémie myéloïde aiguë

« On estime que les nouveaux cas de leucémie myéloïde aiguë s’élèvent à plus de 3 600 par an, et la majorité des patients ont plus de 65 ans au moment du diagnostic – explique-t-il. Alessandro IsidoriDirecteur Médical de l’Unité d’Hématologie et Centre de Transplantation, Autorité Territoriale Sanitaire Pesaro-Urbino – Il s’agit d’une tumeur sanguine très agressive, qui se développe à partir de cellules sanguines indifférenciées de type myéloïde, de mauvais pronostic surtout chez les patients âgés. De nombreux patients adultes nouvellement diagnostiqués ne sont pas adaptés à une chimiothérapie intensive, mais il est aujourd’hui possible de les traiter avec une thérapie orale, une alternative à la chimiothérapie, qui s’est également avérée capable d’améliorer la qualité de vie des patients et des soignants ».

Pour l’instant, l’association est réservée aux patients qui ne peuvent pas recevoir de thérapies intraveineuses traditionnelles. Mais les patients espèrent que l’utilisation pourra bientôt être étendue à l’ensemble du public des bénéficiaires potentiels, de manière à éliminer la nécessité pour chacun d’aller à l’hôpital pour se faire soigner.

« Il est important de pouvoir disposer de traitements qui limitent fortement l’accès à l’hôpital – ajoute-t-il. Davide PetruzzelliPrésident de l’Association La Lampada di Aladino Ets – Les thérapies orales en hématologie sont alors en mesure de contribuer à l’amélioration de la qualité de vie et sont appréciées pour leur commodité. Dans une phase historique où nous repensons les parcours de traitement dans une perspective de proximité, il est important de rappeler les déterminants qui composent la qualité de vie du patient, à combiner avec l’innovation thérapeutique pour en maximiser les effets ».

Dans les maladies psychiatriques

Au cours de ses 50 années d’activité dans la recherche médicale, l’industrie pharmaceutique japonaise a produit plusieurs médicaments désormais disponibles pour les patients européens. Parmi ceux-ci, l’un des traitements les plus utilisés au monde contre la schizophrénie et le trouble bipolaire, inclus dans la liste modèle des médicaments essentiels de l’Organisation mondiale de la santé.

« Le trouble bipolaire et la schizophrénie sont des pathologies très répandues au sein de la population italienne, dans lesquelles au moins un tiers des patients ne reçoivent pas de diagnostic correct et, par conséquent, même pas de traitement efficace – souligne-t-il. Andrea FiorilloPrésident élu de l’EPA (Association Européenne de Psychiatrie) et Professeur titulaire du Département de Santé et Médecine Mentale et Physique, Université de Campanie Luigi Vanvitelli – Des thérapies innovantes ont été développées pour ces maladies, capables de répondre aux besoins non satisfaits des patients, garantissant une longue durée efficacité et un bon profil de tolérance ».

Dans les maladies rares, auto-immunes et contre la tuberculose résistante

D’autres médicaments importants développés sont : le premier traitement approuvé pour les patients souffrant de polykystose rénale autosomique dominante, une maladie génétique rare jusqu’alors orpheline de traitements capables de modifier l’évolution de la maladie ; un traitement oral contre l’hyponatrémie, c’est-à-dire un faible taux de sodium dans le sang ; l’une des molécules les plus importantes découvertes au cours des 50 dernières années pour le traitement spécifique de la tuberculose multirésistante, une maladie qui constitue un problème de santé publique mondial ; un traitement destiné aux patients adultes atteints de néphrite lupique, qui est une forme grave de lupus érythémateux disséminé, une maladie auto-immune chronique et invalidante.

« La néphrite lupique touche environ 40 % des patients atteints de lupus érythémateux disséminé – explique-t-il. Carmelita MarcantoniDirecteur de l’Unité de Néphrologie et Dialyse de l’Hôpital Universitaire « G. Rodolico-San Marco” de Catane – Il s’agit d’une pathologie grave qui aggrave encore la qualité de vie, en particulier des femmes déjà atteintes d’une grave maladie auto-immune. Il était fondamental de pouvoir trouver des traitements innovants contre une maladie qui peut également entraîner une perte rénale irréversible. »

50 ans

C’est en 1974 qu’Otsuka établit sa présence en Europe avec l’ouverture d’un bureau de représentation en Italie. À partir de là, la première société d’exploitation fut bientôt ouverte en Espagne, tandis qu’en 1982 l’Institut de recherche de Francfort devint le siège européen d’Otsuka Research and Development. En 1998, Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd a été officiellement fondée avec le bureau régional européen au Royaume-Uni ; à partir de là, l’entreprise s’est développée dans toute l’Europe et compte aujourd’hui environ 500 collaborateurs et 36 entreprises.

« Un demi-siècle d’activité représente une étape importante dans l’histoire de notre entreprise – déclare-t-il. Alessandro LattuadaPDG d’Otsuka Italia – En tant qu’Italiens, nous sommes donc doublement fiers car ce long voyage a commencé ici même, dans notre pays ». « Chez Otsuka, la santé des personnes partout dans le monde est au cœur de tout ce que nous faisons : notre Code de conduite européen est le pilier fondateur de nos actions et représente notre engagement envers les patients, la société, les institutions et notre partenaire », conclut-il. Fumihiro Harada par Otsuka Europe.