CAR-T: dans 5 ans traité 1 800 patients atteints de cancer du sang et 50% de guérison

Quand tout semble perdu, une nouvelle possibilité surplombe l’horizon. Pour de nombreuses personnes atteintes de tumeurs sanguines agressives et résistantes au traitement, ce moment a un nom précis: Car-T. C’est le moment où l’espoir, après tant d’échecs, cesse d’être une illusion et commence à prendre la forme concrète d’un remède. Plus de cinq ans après l’arrivée en Italie de la première thérapie génique contre le cancer, les thérapies CAR-T qui améliorent les lymphocytes T transformant en véritables « chasseurs de cellules tumorales » – sont devenus bien plus qu’une promesse. Aujourd’hui, ils représentent une réalité thérapeutique consolidée, utilisée dans de nombreux centres italiens, et pour de nombreux patients une deuxième occasion, peut-être le dernier, pour imaginer un avenir.

Mais ce qui semble déjà un objectif, ce n’est en fait que le début. Parce que le chemin de la CAR-T est un voyage dans l’avenir de la médecine, fait de résultats surprenants mais aussi de défis à faire face, de questions à dissoudre, de nouvelles frontières à explorer. Un voyage qui – Ail – Association italienne contre les leucémies, lymphomes et myélome – a choisi de le dire et du soutien à travers le projet « Car-T-L’avenir est déjà là »qui s’est arrêté à Rome avec le patronage de la Fondation Gimema Franco Mandelli Onlus.

Car-T est une révolution en médecine personnalisée

Le Car-T représente la grande révolution qui modifie les scénarios thérapeutiques de la lutte contre le cancer du sang et au-delà. L’équilibre des études sur 12 ans est exceptionnel et la recherche doit être plus rapide et plus rapide: en Italie, il y a 5 CAR-TS approuvés, sur les 6 approuvés en Europe et avec des indications croissantes chez l’adulte et chez l’enfant. «Le car-T a radicalement changé l’approche du traitement de nombreux néoplasmes hématologiques, il explique Franco LocatelliProfesseur de pédiatrie à l’Université catholique du Sacré-Cœur et directeur du Département d’oncohématologie de l’hôpital pédiatrique de Bambino Gesù – comme des leucémies lymphoblastiques aiguës, des lymphomes à cellules B et un myélome multiple. Il s’agit d’une thérapie qui représente un modèle exemplaire de médecine et de précision personnalisés. Mais, encore plus, nous pouvons appeler cela un médicament basé sur drogue vivanteparce que ces cellules ont toutes les exigences à être « .

Non seulement l’hématologie

En fait, les cellules CAR-T sont également capables d’agir sous des formes tumorales désormais résistantes aux traitements conventionnels. « Leur efficacité est indépendante du type d’altération moléculaire qui caractérise la pathologie – continue les locatelli – et pour cette raison, leur utilisation s’étend même au-delà de la sphère hématologique, en particulier dans le traitement des maladies auto-immunes caractérisées par la présence de lymphocytes autoritaires, tels que le lupus systémique, la dermatomicité ou la sclérose système ou systémique ».

À l’hôpital Bambino Gesù, cinq patients ont déjà été traités avec des maladies auto-immunes avec un pronostic sévère, avec l’implication d’organes critiques tels que les reins et les poumons. Les résultats ont été définis extraordinaires et durables au fil du temps, permettant aux patients de suspendre les thérapies immunosuppressives conventionnelles.

Quels patients peuvent bénéficier de la CAR-T

En Italie, à ce jour, entre 1 500 et 1 800 patients ont été traités, beaucoup considérant que la première administration remonte à 2019 et que pendant une longue période, seul un centre, à l’Institut national des tumeurs de Milan, a été autorisé à effectuer ces traitements. Actuellement, environ 44 centres ont rendu compte sur le territoire national. L’expérience de l’utilisation et de la gestion des thérapies CAR-T est également acquise et des preuves très encourageantes et les données cliniques sont accumulées dans les lymphomes grâce à l’expérience accrue et à l’élargissement des indications.

« Aujourd’hui, les patients présentant une thérapie B à grandes cellules généralisés peuvent bénéficier d’une thérapie CAR-T, avec un lymphome médiastin primitif, avec un lymphome folliculaire et également avec un lymphome mantellaire, également traité uniquement dans les effets avancés, peuvent être traités dans la première rechatte », dit-il,, qui a été traité unique Paolo CorradiniDirecteur Division de l’hématologie, IRCCS Foundation National Cancer Institute of Milan, président d’ématologie, Université de Milan. « De cette manière, en anticipant l’utilisation de thérapies cellulaires, le résultat est amélioré en diminuant la toxicité. Aujourd’hui, nous pouvons dire qu’entre 45% et 50% des patients traités avec des guérisons CAR-T. Bientôt, une étude sur le myélome multiple commencera, similaire à celle réalisée en Italie pour les tumeurs, la collaboration en Ital GROUPE GIMEMA et ne peut être réalisé que grâce à un financement de cinq ans d’Ail Nazionale qui, pour la première fois, finance une si grande étude d’étude « .

Le Car-T pour la leucémie lymphoblastique aiguë

Les thérapies CAR-T se révèlent également importantes pour un autre cancer du sang, la leucémie lymphoblastique aiguë. « Chez le patient qui présente un pronostic de la maladie, le pronostic devient beaucoup plus peu propice et les pourcentages de survie sont considérablement réduits; ces dernières années, il y a eu un autre pas en avant grâce à l’introduction de la thérapie par cellules CAR-T qui affectent directement la cellule leucémique, grâce au lien avec le CD19 Antigen-Underlines-Underlines-lines, grâce au lien avec l’antigène CD19 Sabina ChirerettiProfesseur agrégé d’hématologie, Département de médecine de translation et de précision de la division d’hématologie, Université de Sapienza de Rome – L’utilisation du CAR-T est de plus en plus utilisée chez les patients récurrents et de plus en plus de données dérivant à la fois des protocoles cliniques et des expériences de la vie réelle s’accumulent. Les résultats montrent une amélioration marquée de la survie sans événements chez environ 50% des patients dans des études d’enregistrement avec un temps de survie médian de plus de 40 mois et les données de la vie réelle sont superposables: la survie mondiale à 6 mois est d’environ 80% et la survie libre de la maladie est environ 55% « .

Vers un registre national

Grâce au soutien de AIL, un registre national sur l’utilisation du CAR-T, destiné aux patients pédiatriques et aux adultes, commencera à l’enfant Jésus. « L’objectif – explique Locatelli – est de collecter des données cliniques pour identifier les facteurs de réponse prédictive et de toxicité, et de mieux comprendre l’évolution à long terme des patients traités. Une initiative d’une grande valeur pour la recherche et la pratique clinique ». Le thème de l’accessibilité reste. « Il est vrai, le CAR-T a un coût commercial très élevé. C’est pourquoi il est essentiel, en tant que pays, d’investir dans la recherche universitaire sur ces thérapies, qui vous permet de contenir des coûts et de développer également des traitements pour les rares pathologies qui n’attirent pas l’intérêt de l’industrie ».

La campagne de toutes

La campagne itinérante et en ligne est née en 2021, pour informer les patients, les membres de la famille, les soignants et les spécialistes, et améliorer les connaissances, l’accès et la gestion des traitements, en regardant les expériences cliniques acquises, aux succès des patients traités et des domaines d’application futurs. « L’arrivée du CAR-T en Italie est attendue depuis longtemps et lorsque ces thérapies se sont finalement rendues disponibles, ils ont généré de nombreuses attentes et questions. Il a immédiatement ressenti le besoin de prendre le terrain avec des informations claires et correctes », dit-il Giuseppe Toroprésident national AIL. « La première édition de la campagne a atteint 10 régions italiennes avec 11 étapes du nord au sud du pays grâce au soutien des sections locales. Mais nous sommes conscients que le voyage dans l’avenir du CAR-T se poursuit, d’où la décision de continuer avec cette deuxième édition de l’initiative ».

Activités de sensibilisation et d’information

Les activités de l’édition 2024-2025 de la campagne AIL, créée avec le soutien non conditionné de Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences et Johnson & Johnson, incluent une page de destination dédiée dans le site Web de tous les temps (www.ail.it) avec toutes les informations et mises à jour les plus importantes relatives aux thérapies CAR-T, avec une carte des centres autorisés à l’administration. Après Milan et Rome, La campagne atterrira BOLOGNA: Les événements locaux impliquent des spécialistes, des patients, des soignants, de tous les métiers pour faire le point sur l’état de l’art de la thérapie CAR-T, les problèmes critiques dans les régions individuelles, les nouveautés, les perspectives et les questions des patients. Les activités d’information sont enrichies par un rapport vidéo oral, disponible sur la page de destination de la campagne, dans laquelle Andrea GrignolioProfesseur d’histoire de médecine et de bioéthique de l’Université de San Raffaele de Milan – l’éthique du CNR raconte le chemin de la découverte qui a conduit à cette approche révolutionnaire dans le traitement des tumeurs.