Syndromes myélodysplasiques, davantage de patients pourront éviter les transfusions sanguines

Le traitement des syndromes myélodysplasiques, tumeurs sanguines peu connues caractérisées par une production insuffisante et altérée de cellules par la moelle osseuse, évolue. L’Aifa a en effet approuvé l’extension du remboursement du luspatercept chez les patients adultes présentant une anémie dépendante des transfusions sanguines, due à des syndromes myélodysplasiques à risque d’évolution très faible, faible et intermédiaire. Le médicament devient donc le traitement de première intention pour ces pathologies, car il a été démontré qu’il réduit considérablement le nombre de transfusions que les patients doivent subir.

Que sont les syndromes myélodysplasiques

« Les syndromes myélodysplasiques sont définis comme des maladies clonales car leur développement est dû à une seule cellule qui, échappant aux mécanismes de contrôle, donne naissance à des cellules altérées en forme et en fonctionnalité – explique-t-il. Valérie Santiniprofesseur d’hématologie à l’Université de Florence, chef de l’unité de médecine de l’hôpital universitaire Careggi de Florence et président du comité scientifique Fisim (Fondation italienne du syndrome myélodysplasique) – La manifestation clinique la plus fréquente est l’anémie et, souvent, la nécessité de transfusions sanguines, mais ces patients peuvent également être sujets à des infections et des hémorragies. L’impact sur la qualité de vie est énorme, en particulier pour les personnes souffrant d’anémie sévère qui doivent se rendre à l’hôpital, dans certains cas chaque semaine, pour des transfusions. »

Dans les formes plus sévères, les syndromes myélodysplasiques peuvent évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë, un cancer plus agressif. En Italie, on estime chaque année environ 3 000 nouveaux cas de syndromes myélodysplasiques, en particulier chez les personnes âgées de plus de 70 ans. Cependant, un chiffre qui, selon les experts, sous-estime la véritable propagation de ces pathologies, car les patients ne reçoivent pas toujours un diagnostic correct et opportun.

Les bénéfices pour les patients

« L’insuffisance de globules rouges, chez presque tous les patients, s’aggrave avec le temps et nécessite un soutien par des transfusions sanguines régulières, qui peuvent aussi devenir très fréquentes – confirme-t-il. Matteo Della Portachef de l’unité de leucémie, Humanitas Cancer Center, Milan, et professeur ordinaire d’hématologie à l’université Humanitas – Et, dans le traitement des syndromes myélodysplasiques à faible risque de progression, peu de patients présentent une réponse durable aux agents classiques stimulant l’érythropoïèse. Environ 30 % n’ont pas droit à ces mesures ou n’en bénéficient pas et 30 % environ ont un effet limité dans le temps, ne dépassant pas un an. La nécessité de disposer d’options thérapeutiques plus efficaces pour résoudre le problème de l’anémie est donc confirmée. Le Luspatercept est le premier médicament depuis 40 ans à s’avérer plus efficace que l’époétine alfa, un agent qui stimule l’érythropoïèse et qui constitue depuis des décennies la thérapie de référence, réduisant considérablement les besoins transfusionnels.

Comment fonctionne le luspatercept

C’est ce qu’a démontré l’étude Commands, publiée dans Lancette et présenté pour la première fois en 2023 au Congrès de la Société Européenne d’Hématologie : « Le Luspatercept agit de manière totalement innovante sur l’érythropoïèse inefficace, en augmentant la quantité de globules rouges, en interférant avec les signaux négatifs qui suppriment leur production dans la myélodysplasie – souligne Santini – Dans l’étude Commands, presque le double des patients traités avec le luspatercept ont atteint l’indépendance des transfusions, avec pour conséquence une augmentation de l’hémoglobine : 60 % contre 35 % avec l’époétine alfa, y compris des sous-groupes de patients présentant des caractéristiques cliniquement pertinentes, Luspatercept a également démontré une réponse durable, avec une durée médiane sans transfusion de plus de 2 ans, soit près de 12 mois de plus qu’avec l’époétine alfa ».

L’Aifa avait déjà approuvé en décembre 2021 le remboursement du luspatercept chez les patients adultes atteints d’anémie transfusionnelle dans un type particulier de syndromes myélodysplasiques (ceux à sidéroblastes en anneau). La nouvelle extension de remboursement permettra désormais de rendre le médicament accessible à un plus large éventail de patients. « De cette manière, en Italie, un plus grand nombre de patients auront la possibilité de devenir indépendants des transfusions pendant des périodes même supérieures à 2 ans – conclut-il. Alessandro Bigaglidirecteur médical principal, Bristol Myers Squibb Italie – Cette étape souligne notre engagement continu en faveur de l’innovation et du développement d’options efficaces pour les patients souffrant d’anémie liée à la maladie.