Leucémie myéloïde aiguë, nouvelle thérapie orale disponible en Italie qui réduit le risque de récidive

La première «attaque» contre la maladie est cruciale car tout le reste dépend de la façon dont le corps réagit, mais le traitement d’entretien est également très important. Elle s’applique à toutes les tumeurs et parmi celles-ci la leucémie myéloïde aiguë, un cancer du sang qui touche environ 3600 personnes en Italie. Mais dans 50% des cas, la maladie revient dans l’année. Aujourd’hui, il existe une possibilité supplémentaire de contenir ce risque grâce à un nouveau médicament hypométhylant, l’azacitidine orale, qui peut améliorer la survie en réduisant la probabilité de récidive. En effet, l’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé son remboursement en tant que traitement d’entretien. Une conférence de presse aujourd’hui à Rome, organisée avec le soutien de Bristol Myers Squibb, est consacrée aux nouvelles perspectives de traitement de la leucémie aiguë myéloïde.

Symptômes de la leucémie myéloïde aiguë

La leucémie aiguë myéloïde est un cancer du sang dont l’incidence est la plus élevée chez les plus de 65 ans.C’est une maladie hématologique particulièrement agressive, en effet la survie à 5 ans, selon l’âge, fluctue entre 20% et 40-45% et ne dépasse pas 12 mois pour les patients atteints d’une maladie récidivante ou réfractaire. « Les symptômes dépendent de l’infiltration progressive de cellules leucémiques dans la moelle osseuse, qui perd la capacité de remplir ses fonctions et de produire des cellules sanguines – explique-t-il. Adriano Vendetti, directeur d’hématologie à l’Université de Rome Tor Vergata. Une condition d’insuffisance de la moelle osseuse se produit qui conduit à l’anémie, la fatigue et la pâleur. Le nombre de plaquettes diminue, avec une tendance à l’hémorragie. De plus, il y a une réduction des globules blancs qui détermine une plus grande probabilité de développer des infections, précisément parce que les défenses constituées de globules blancs sont perdues. Les altérations des valeurs de la formule sanguine conduisent au diagnostic, qui passe également par le prélèvement de moelle osseuse ».

Peur et incertitude concernant la rémission

« C’est l’une des maladies hématologiques les plus insidieuses et les plus difficiles à traiter, qui présente souvent un début subtil. « Dans de nombreux cas – explique-t-il Marco Vignetti, vice-président de l’AIL (Association italienne contre la leucémie, le lymphome et le myélome) – le patient passe en peu de temps d’un état de bien-être à un état d’altération grave de l’état de santé. L’impact émotionnel d’un diagnostic soudain de leucémie myéloïde aiguë est dévastateur pour les patients et leurs familles. La réaction la plus courante est un sentiment de profonde détresse et d’inquiétude, qui s’estompe lorsque la rémission complète est atteinte. Chez les patients en rémission, cependant, une incertitude surgit en raison de la possibilité que la maladie puisse se reproduire. Ces éléments soulignent la nécessité de proposer des thérapies innovantes capables de réduire le risque de récidive et un accompagnement psychologique structuré. Fragilité et incertitude, associées à l’anxiété, sont les mots-clés qui accompagnent au quotidien la vie des patients et des soignants ».

Le risque de récidive

Malheureusement, les réponses à une chimiothérapie intensive peuvent être de courte durée et le risque de récidive est élevé, en particulier pour les personnes inéligibles à une greffe de cellules souches. Avec le remboursement du nouveau médicament hypométhylant, l’azacitidine orale, la norme de soins pourrait changer. L’Agence italienne des médicaments a approuvé le remboursement de l’azacitidine orale comme traitement d’entretien chez les patients qui ont obtenu une rémission complète ou une rémission complète avec récupération incomplète de la formule sanguine après un traitement d’induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. « Après la réponse initiale, environ 50 % des cas se reproduisent dans l’année. Grâce à l’approbation de la remboursabilité de l’azacitidine orale par l’AIFA, l’horizon du traitement change radicalement », déclare-t-il Fabrice Painprofesseur ordinaire d’hématologie et directeur de l’unité opérationnelle d’hématologie et de greffe de moelle osseuse à l’université Federico II de Naples.

Le mécanisme d’action

L’azacitidine est le premier et le seul traitement d’entretien par voie orale dont il a été démontré qu’il augmente la survie globale et a montré un avantage en termes de survie sans récidive chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë. « Le médicament appartient à la classe des hypométhylants, car il réduit la méthylation de l’ADN : de cette manière, la fonction normale des gènes fondamentaux dans la différenciation et la prolifération cellulaire compromise par la maladie est restaurée – dit-il Pain. Dans l’étude internationale QUAZAR AML-001, publiée dans le ‘New England Journal of Medicine’, qui a recruté 472 patients, la médiane de survie globale était supérieure à deux ans (24,7 mois) chez les patients traités par azacitidine orale contre 14,8 mois sous placebo . La médiane de survie sans récidive était également significativement plus longue avec l’azacitidine orale et atteignait 10,2 mois contre 4,8 mois dans le bras contrôle.

Quelle est l’importance du traitement d’entretien ?

La disponibilité de thérapies innovantes telles que l’azacitidine orale rouvre le « chapitre » de la thérapie d’entretien, pour lequel l’intérêt s’était affaibli depuis au moins vingt ans. «Avec l’azacitidine orale – souligne Venditti – le traitement d’entretien recommence à jouer un rôle important, et pas seulement pour les patients âgés. Les personnes plus jeunes doivent également être prises en compte, chez qui l’éligibilité à une chimiothérapie intensive standard n’implique pas nécessairement l’éligibilité à une greffe ultérieure de cellules souches. Il faut alors analyser l’état général du patient qui, au cours d’une chimiothérapie intensive, peut développer des complications contre-indiquant une allogreffe. En fait, on estime que seuls 20 à 30 % des patients éligibles à une greffe sont alors en mesure d’accéder réellement à cette procédure complexe. Il y a donc un grand nombre de patients qui, quel que soit leur âge, peuvent trouver un bénéfice à l’azacitidine par voie orale ».