Barbara et la myélofibrose : « Il y a un avant et un après dans ma vie avec la maladie »

« Je peux à nouveau tenir ma petite-fille dans mes bras. Je ne pouvais pas le faire avant. » Une phrase simple, prononcée en marge d’un entretien, qui trace pourtant une frontière nette entre un avant et un après dans la vie de Barbara Bincolettosouffrant de myélofibrose. « Avant, je ne pouvais pas me lever. Je ne pouvais même pas faire le lit ou cuisiner, par exemple. La nuit, j’avais un grondement constant dans ma tête, comme si mon cœur battait juste là : une très mauvaise sensation qui m’empêchait aussi de bien me reposer », dit-il. Le tournant a été la rencontre avec une médecin, Elena Rossi, à la polyclinique Gemelli, mais surtout la possibilité de se faire soigner avec un médicament qui n’était pas encore remboursé par le Service national de santé à l’époque. Mais pour comprendre l’ampleur du changement entre avant et après, nous devons comprendre ce qu’est la myélofibrose.

La myélofibrose est une tumeur

« Quand j’ai reçu le diagnostic, en 2019, je n’étais pas tout à fait consciente que cette maladie est bien une tumeur bénigne mais peut devenir maligne », souligne Barbara. Et qui évolue avec le temps, rendant la vie des patients de plus en plus difficile. La myélofibrose est un cancer du sang qui affecte la moelle osseuse, le tissu présent à l’intérieur des os plats, comme le bassin, le sternum, le crâne, les côtes, les vertèbres et les omoplates. Cette condition empêche la moelle osseuse de former correctement les cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes. La production réduite de globules rouges, appelée anémie, entraîne une faiblesse, des difficultés respiratoires, une perte d’appétit et un rythme cardiaque rapide. Précisément les symptômes que Barbara lui a signalés « avant ». Et cela oblige les patients à subir des transfusions fréquentes, une tous les 15 jours dans son cas.

L’impact sur la vie

« Lorsque la maladie est devenue plus agressive, la fréquence des transfusions ne me permettant pas de prévoir quoi que ce soit à plus de 15 jours, j’ai dû vendre l’entreprise familiale car je ne pouvais plus soutenir le rythme de travail. Je ne pouvais plus tenir debout », raconte encore Barbara. « Fin 2023, je me suis exprimé un souhait : ‘J’aimerais que quelque chose change dans ma vie’. Et c’est ce qui s’est passé. Mon souhait s’est réalisé. » Aujourd’hui, Barbara peut à nouveau faire tout ce qu’elle faisait avant le diagnostic.

Le tournant

À la fin de l’année, Barbara a été incluse dans un protocole expérimental comprenant un traitement au momelotinib, le premier médicament destiné à traiter la splénomégalie (hypertrophie de la rate) ou les symptômes liés à la myélofibrose chez les patients adultes souffrant d’anémie modérée à sévère. « La seule thérapie actuellement potentiellement capable de guérir – explique-t-il Francesco Passamontidirecteur de la Structure Complexe d’Hématologie de la Polyclinique de Milan et professeur d’hématologie à l’Université de Milan – est la greffe de moelle osseuse, mais elle est réservée à un faible pourcentage de patients, généralement âgés de moins de 70 ans, en raison de la complexité et des risques associés. Le traitement de base de la myélofibrose est représenté par les inhibiteurs de JAK. Comparé aux autres inhibiteurs de JAK déjà utilisés, le momélotinib, administré par voie orale une fois par jour, a montré un impact favorable sur l’anémie ainsi que sur la splénomégalie et ses symptômes. Le momelotinib réduit considérablement le fardeau transfusionnel, résolvant ainsi un problème clinique majeur. »

Barbara et les autres

« Le fait intéressant – il intervient Elena Rossiagrégé d’hématologie à l’Université catholique du Sacré-Cœur de Rome et chef de l’hôpital de jour d’hématologie de la polyclinique Gemelli, qui suit le patient depuis le début – c’est que l’expérience de Barbara est aujourd’hui aussi celle de Mario, Andrea, Giuseppina et vous pouvez mettre tous les noms que vous voulez. Ce que nous avons réalisé constitue une étape importante. En fait, environ 40 % des patients atteints de myélofibrose souffrent d’anémie modérée à sévère au moment du diagnostic, mais presque tous la développeront au cours de la maladie. Cette condition nécessite des soins de soutien supplémentaires, notamment des transfusions. Avec la nouvelle thérapie – continue Rossi – nous avons réussi à améliorer leur taux d’hémoglobine, leur redonnant ainsi leur indépendance et leur vie quotidienne. Mais, comme je l’ai déjà dit, c’est une étape gagnante que nous accueillons avec plaisir, conscients que la myélofibrose reste une maladie grave et qu’il est nécessaire de poursuivre la recherche, avec des solutions innovantes, qui impliquent le momelotinib lui-même ».