Leucémie aiguë myéloïde : une nouvelle option thérapeutique orale arrive pour les patients les plus fragiles
Une thérapie a été approuvée en Europe qui, lors d’essais cliniques, a conduit à une rémission complète de la maladie chez près d’un patient sur deux.
La Commission européenne a approuvé l’extension de l’autorisation de mise sur le marché d’une association thérapeutique orale de décitabine et de cédazuridine associée au vénétoclax pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë chez les adultes qui ne peuvent pas subir une chimiothérapie d’induction standard. La leucémie myéloïde aiguë est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui représente la forme de leucémie aiguë la plus fréquente chez l’adulte. Le diagnostic touche majoritairement les personnes âgées, avec une moyenne d’âge autour de 70 ans. Malgré les progrès réalisés ces dernières années, le pronostic reste souvent complexe : le taux de survie à cinq ans est estimé à environ 17 %.
Un besoin toujours insatisfait
L’autorisation concerne une catégorie de patients particulièrement vulnérables : ceux qui, en raison de leur âge ou de leur état clinique, ne sont pas candidats à des traitements de chimiothérapie plus intensifs. « Les patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë qui ne sont pas adaptés à une chimiothérapie d’induction standard présentent un pronostic particulièrement compliqué avec des options de traitement limitées », explique le professeur. Adriano Venditti, Directeur du Département d’Onco-Hématologie de la Polyclinique Tor Vergata de Rome. « Cette approbation offre une nouvelle option aux patients et constitue un ajout puissant au paysage thérapeutique en évolution de la leucémie myéloïde aiguë. »
Les résultats de l’étude clinique
La décision européenne s’appuie sur les données de l’étude Ascertain-V, qui a évalué la sécurité et l’efficacité de l’association entièrement orale chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë et qui n’étaient pas éligibles à une chimiothérapie intensive. Dans l’étude, 46,5 % des participants ont obtenu une rémission complète de la maladie dans un délai médian de 2,4 mois après le début du traitement. Parmi ceux qui ont obtenu une rémission, 80 % étaient toujours indemnes de maladie à six mois et 75,3 % à douze mois. La survie globale médiane observée était de 15,5 mois. Les effets indésirables les plus fréquents étaient l’anémie, la neutropénie et la neutropénie fébrile, événements déjà connus et fréquents dans le traitement des hémopathies malignes.
L’avantage de la thérapie orale
La nouvelle option thérapeutique associe la décitabine, un agent hypométhylant déjà utilisé dans le traitement des syndromes myélodysplasiques et de la leucémie myéloïde aiguë, et la cédazuridine, une molécule qui permet de l’administrer par voie orale tout en maintenant une exposition systémique comparable à celle obtenue avec la formulation intraveineuse. L’association est utilisée avec le vénétoclax, un médicament déjà utilisé dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë. Pour de nombreux patients âgés et fragiles, la disponibilité d’un régime entièrement oral pourrait contribuer à réduire le nombre de visites à l’hôpital nécessaires au traitement, tout en maintenant l’efficacité clinique documentée par les études.
Une maladie en hausse
L’incidence de la leucémie myéloïde aiguë augmente en Europe, notamment en raison du vieillissement de la population. Selon les estimations les plus récentes, le nombre de cas a considérablement augmenté au cours des dernières décennies et on estime aujourd’hui que plus de 40 000 personnes vivent avec cette maladie sur le continent européen. Dans ce scénario, l’élargissement des possibilités thérapeutiques pour les patients qui ne sont pas candidats aux soins intensifs représente l’un des objectifs les plus importants de la recherche en hématologie. « Vivre avec une leucémie myéloïde aiguë présente des défis importants pour les patients et leurs familles, surtout compte tenu du pronostic souvent sombre associé à cette maladie », dit-il. Samantha Nier, Directeur du réseau, Acute Leukemia Advocate Network (ALAN). « Nous sommes heureux de constater des progrès en élargissant les options de traitement pour la communauté de la leucémie myéloïde aiguë, en particulier pour celles qui ont des choix limités au moment du diagnostic. »
