L’hypertension artérielle pulmonaire, un nouveau médicament biologique remboursable

Cela touche particulièrement les femmes. Et cela touche, selon les estimations, environ 3 500 personnes en Italie. Malheureusement, le diagnostic arrive souvent tardivement étant donné que les symptômes tels que les difficultés respiratoires et la fatigue, étant génériques, font penser d’abord à d’autres pathologies. Ainsi, le remodelage vasculaire pulmonaire et les déficiences fonctionnelles sont généralement déjà avancés au moment du diagnostic de l’HTAP, ou Hypertension Artérielle Pulmonaire, dont nous dessinons rapidement une identité. Et cela rend le traitement thérapeutique particulièrement difficile pour cette maladie. Sur ce front, il y a cependant du nouveau : l’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé le remboursement du sotatercept, en association avec d’autres thérapies, pour le traitement de la pathologie chez les patients adultes de classe fonctionnelle II à III de l’OMS, déjà préalablement traités pendant au moins 6 mois par trithérapie.

Comment agit le médicament

Les thérapies actuellement disponibles pour l’HTAP peuvent améliorer les symptômes et la capacité fonctionnelle, mais n’agissent pas directement sur le remodelage vasculaire ou ventriculaire droit. Le Sotatercept est un médicament biologique fondateur d’une catégorie innovante de médicaments, les inhibiteurs du signal de l’activine. En ce sens, c’est le premier médicament qui intervient directement sur les mécanismes biologiques qui sont à l’origine de la maladie, en modifiant son évolution. Grâce à son mécanisme d’action innovant, le sotatercept intervient donc sur le déséquilibre entre signaux pro-prolifératifs et anti-prolifératifs responsables du remodelage pathologique des artères pulmonaires. La thérapie est administrée par voie sous-cutanée toutes les trois semaines et, après une formation adéquate, peut également être gérée à domicile par le patient ou son soignant.

L’avis des spécialistes

« Le Sotatercept représente un changement de paradigme dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire : contrairement aux médicaments actuellement disponibles qui modulent les voies métaboliques impliquées dans le contrôle de la fonction endothéliale (voies du monoxyde d’azote, de l’endothéline et de la prostacycline), ce nouveau médicament interfère directement avec les processus de prolifération cellulaire qui sont à la base du remodelage vasculaire obstructif responsable de l’augmentation de la résistance vasculaire et de la pression pulmonaire », commente-t-il. Nazzareno GalièProfesseur Titulaire de Cardiologie, Directeur de l’Unité de Cardiologie, Polyclinique S. Orsola, Bologne.

Commentant également la valeur du sotatercept Michele D’Altochef du service de cardiologie de l’hôpital dei Colli di Napoli : « D’après mon expérience directe de l’utilisation du sotatercept, je peux dire que le profil de sécurité et la tolérabilité du médicament sont très élevés – rapporte-t-il. Les effets secondaires les plus courants sont légers, généralement spontanément résolutifs et n’empêchent pas la poursuite du traitement ».

L’impact de la pathologie

L’hypertension artérielle pulmonaire est une maladie invalidante pour les patients, qui limite fortement leurs activités quotidiennes. Elle se caractérise par la prolifération de cellules musculaires lisses et d’artérioles pulmonaires, qui provoque un rétrécissement progressif du lit vasculaire pulmonaire précapillaire. L’impact de la maladie sur la qualité de vie est profond et le pronostic reste sévère, avec une survie à 5 ans de 61 %6. « Les améliorations qui se produisent dans les poumons et le cœur avec le sotatercept sont telles qu’elles permettent aux patients d’effectuer toutes les activités quotidiennes plus facilement, plus sereinement et avec une plus grande autonomie, soulageant ainsi également les membres de la famille et les soignants de la nécessité de fournir de l’aide – dit-il. Stefano Ghioprésident du Réseau Italien d’Hypertension Pulmonaire IPHNET et chef de l’Unité d’Insuffisance Cardiaque, Cardiomyopathies et Hypertension Pulmonaire de la Division de Cardiologie, IRCCS Policlinico S. Matteo, Pavie. Tout cela, en pratique, signifie vivre mieux sa vie, peut-être éviter une transplantation pulmonaire et vivre plus longtemps. »