Leucémie lymphatique chronique: l’Europe approuve le nouveau médicament pour les patients qui ne s’améliorent pas
C’est le type de leucémie le plus courant chez les adultes. Le médicament a un mécanisme d’action innovant, une option thérapeutique qui contrôle la maladie
Un médicament innovant fait partie de l’arsenal thérapeutique contre la leucémie lymphatique chronique. La Commission européenne a en fait approuvé le pirtobrutinib pour le traitement de la récidive chronique ou de la leucémie lymphatique réfractaire chez les patients adultes déjà traités avec un inhibiteur de la tyrosine-chinasi de Bruton (BTK). C’est une nouveauté importante pour ceux qui, après une première thérapie, ont vu les progrès de la maladie ou ne répondent pas de manière adéquate. Le pirtobrutinib est un inhibiteur non covalent du BTK, capable d’agir de manière réverse sur différents acides aminés de l’enzyme, surmontant ainsi une partie de la résistance observée avec les thérapies précédentes.
Un besoin clinique toujours ouvert
« La leucémie lymphatique chronique est la forme la plus courante de leucémie chez les adultes », dit-il Paolo GhiaDirecteur du programme de recherche stratégique sur la LLC à l’hôpital de San Raffaele de Milan. « En 2024, en Italie, environ 2 750 nouveaux cas sont attendus. De nombreux patients atteignent le diagnostic en l’absence de symptômes, après des examens pour d’autres raisons, et peuvent rester stables pendant des années. Mais lorsque la maladie progresse, elle provoque des symptômes tels que l’anémie, des nœuds lymphatiques agrandis ou des spases, rendant une intervention thérapeutique nécessaire ».
Une option efficace pour les patients plus fragiles
Deuxième Alessandra Tedeschihématologue à l’hôpital Niguarda de Milan, « la plupart des patients atteints de leucémie lymphatique chronique sont âgés et présente d’autres pathologies liées à l’âge ». « Si dans le passé, la chimio-immunothérapie représentait le premier choix, aujourd’hui, les thérapies ciblées avec des inhibiteurs de BTK et BCL-2 ont changé les allemands de paradigme – cependant, après une première réponse, la maladie peut se réapparaître. Il est donc essentiel d’avoir de nouvelles thérapies de sauvetage telles que le pirtobrutinib, qui offre une action innovante et prometteuse ».
Les résultats de l’étude
L’approbation du médicament est basée sur les données de l’étude de phase 3 Bruin CLL-321, la première a été effectuée exclusivement sur des patients déjà traités avec un inhibiteur de BTK. Le pirtobrutinib a montré qu’il réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 46% par rapport aux traitements standard (idelasib + rituximab ou bendamustine + rituximab), avec une survie exempte d’une progression médiane de 14 mois contre 8,7 mois. L’efficacité a également été confirmée dans les sous-groupes les plus difficiles à traiter, tels que les patients avec des mutations TP53, la suppression 17P, le cariotype IGHV non modifié ou complexe.
Contrôle de la maladie la plus durable
L’étude a également évalué la durée moyenne du traitement ou du décès suivant, qui était de 24 mois pour le pirtobrutinib contre 11 mois pour le groupe témoin. Une amélioration de 63%, ce qui indique une durée plus longue de l’effet thérapeutique. Le profil de sécurité était cohérent avec les études précédentes. Les effets secondaires les plus courants étaient la neutropénie, la fatigue, la diarrhée, l’anémie, les éruptions cutanées et les ecchymoses. À l’échelle mondiale, le médicament était bien toléré.
Une réponse concrète à un besoin dangereux
«Cette nouvelle indication représente une réponse thérapeutique importante pour les adultes atteints de leucémie lymphatique récurrente ou réfractaire chronique, en particulier pour ceux qui ne répondent plus aux inhibiteurs de BTK Covalenti Elias KhalilDirecteur général de Lilly Italie Hub -. Notre engagement apporte rapidement de nouvelles thérapies aux patients atteints de tumeurs hématologiques, et le pirtobrutinib est un exemple clair « .
Un médicament innovant déjà approuvé pour d’autres lymphomes
Le pirtobrutinib, également connu sous le nom de LoxO-305, est un inhibiteur hautement sélectif du BTK, 300 fois plus sélectif que la plupart des autres chinasi testés. Il a déjà été autorisé pour le traitement du lymphome mantellaire récurrent ou réfractaire et a reçu l’autorisation de marketing conditionnel également pour cette indication. Le médicament est approuvé dans d’autres pays et les demandes sont en cours pour d’autres indications dans le monde. Il est présenté sous forme de 100 mg de comprimés à prendre une fois par jour à la dose de 200 mg, avec ou sans nourriture, jusqu’à la progression de la maladie ou l’apparition d’une toxicité inacceptable.
Une maladie encore complexe
La leucémie lymphatique chronique est une tumeur chronique qui provient des lymphocytes B, cellules du système immunitaire. Il s’agit de la leucémie la plus fréquente chez les adultes et, dans le monde, environ 100 000 nouveaux cas par an sont estimés. En Europe, l’incidence est d’environ 5 cas pour 100 000 personnes. Bien que dans de nombreux cas, il ait un cours lent, la LLC reste une maladie complexe, qui peut évoluer et nécessite un traitement flexible et d’automne. L’introduction de pirtobrutinib élargit considérablement les options disponibles, offrant une nouvelle possibilité concrète pour garder la maladie à long terme sous contrôle.
