Tumeurs, 3 milliards pour les médicaments innovants inutilisés. Jusqu’à 400 jours pour les nouveaux traitements

Avoir un nouveau médicament contre le cancer disponible ne signifie pas nécessairement que vous pouvez l’utiliser immédiatement. En Italie, même lorsqu’une thérapie innovante a reçu le feu vert de l’Agence italienne des médicaments (Aifa) et a été déclarée remboursable par le Service National de Santé, il peut s’écouler jusqu’à 400 jours avant que les procédures régionales pour son achat ne soient terminées. Une attente qui risque de se traduire par un accès inégal aux soins : un même médicament peut être disponible dans une Région et arriver bien plus tard dans une autre.

Pourtant, les ressources économiques sont là. Entre 2018 et 2025, selon les données publiées par l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom), jusqu’à trois milliards d’euros du Fonds pour les médicaments innovants sont restés inutilisés. Une contradiction que dénoncent les oncologues à l’occasion du XXVIIIe Congrès national de l’Aiom, qui s’ouvre aujourd’hui à Rome, consacré de manière significative au thème de « l’innovation équitable ».

Trois milliards non dépensés mais le besoin de nouvelles thérapies augmente

Les chiffres montrent une situation de plus en plus critique. Si en 2018 91 % des ressources du Fonds étaient utilisées, en 2025 ce pourcentage est tombé à 53 %. Autrement dit, près de la moitié des sommes disponibles n’ont pas été utilisées. Le problème concerne de près l’oncologie. En 2025, en effet, 31 des 55 indications thérapeutiques financées par le Fonds étaient l’oncologie, pour un coût de 353 millions d’euros sur un total de 700 millions. La non-utilisation des ressources n’est pas seulement un problème comptable. Cela pourrait avoir des conséquences concrètes sur la capacité des patients à accéder rapidement à des traitements qui représentent de nouvelles opportunités thérapeutiques. Ce qui rend le tableau encore plus complexe, c’est la réduction des financements : la loi de finances 2026 a prévu une réduction de 140 millions d’euros par an du Fonds, au moment même où les oncologues réclament une amélioration des mécanismes qui régulent son utilisation.

Vingt et un dispositifs régionaux et des délais d’attente très différents

L’un des principaux obstacles est la fragmentation des procédures administratives. Malgré l’autorisation nationale, l’accès aux médicaments continue de dépendre de vingt et une filières régionales différentes, avec des modes d’achat et d’organisation qui varient d’un territoire à l’autre. Résultat : 100 à 400 jours peuvent s’écouler entre la reconnaissance du remboursement par l’Aifa et l’attribution des offres d’achat, avec une moyenne de 165 jours. Les différences territoriales sont importantes. Selon Aiom, la Sicile, la Campanie et la Toscane comptent parmi les régions les plus rapides, tandis que les Abruzzes, les Marches et la Sardaigne enregistrent les temps les plus longs. « L’innovation ne se réalisera pleinement que si tous les citoyens peuvent en bénéficier de la même manière, quel que soit l’endroit où ils vivent et où ils sont pris en charge », explique-t-il. Massimo Di Maioprésident de l’Aiom.

L’Italie, rappelle Di Maio, a été parmi les premiers pays à introduire un système biologique pour reconnaître et financer les médicaments innovants. En théorie, lorsque l’Aifa attribue toute l’innovation à un médicament, celui-ci devrait automatiquement figurer dans les manuels thérapeutiques régionaux et bénéficier de ressources dédiées. « En réalité, aujourd’hui, les médicaments, qui devraient être immédiatement disponibles pour tous les patients, ne sont parfois pas accessibles à tous », souligne Di Maio.

Quand la bureaucratie freine l’innovation

Ce qui freine l’accès, ce ne sont pas seulement les procédures d’achat, mais aussi les difficultés de circulation de l’information entre l’Aifa, les Régions et les structures hospitalières. Le financement des médicaments innovants est lié aux données sur les thérapies effectivement délivrées et enregistrées dans les systèmes de veille de l’Agence. Lorsque ces registres sont activés tardivement ou que les données ne sont pas communiquées à temps, il devient plus difficile de planifier les dépenses et d’obtenir des remboursements. « La fréquence des rapports d’information de l’AIFA aux Régions est encore limitée », observe Di Maio, soulignant également le manque de rapidité avec laquelle les informations sur l’utilisation du Fonds parviennent aux hôpitaux. À cela s’ajoutent d’autres démarches administratives introduites au niveau local. Certaines Régions limitent par exemple le nombre de centres habilités à prescrire certains médicaments, exigent des autorisations supplémentaires des entreprises ou prévoient des modalités d’achat différentes. Des obstacles qui, selon les oncologues, risquent d’annuler au moins partiellement les bénéfices d’un système conçu pour garantir un accès rapide à l’innovation.

Aifa : « La reconnaissance nationale doit se traduire par un accès effectif »

L’Agence italienne des médicaments reconnaît également la nécessité de surmonter les inégalités territoriales et de rendre le système plus efficace. « Nous avons construit un système capable de reconnaître et de financer l’innovation : il faut maintenant le rendre plus capable de l’accompagner dans le temps », dit-il. Robert Nisticoprésident de l’Aifa. Le fait, selon Nisticò, est que la valeur d’une nouvelle thérapie oncologique ne peut être jugée exclusivement sur la base des résultats disponibles au moment de son approbation.

En fait, au fil du temps, des bénéfices supplémentaires pourraient apparaître et il deviendra plus clair quels patients sont les plus susceptibles d’en bénéficier. C’est pourquoi nous avons besoin d’outils d’évaluation et de négociation capables de prendre en compte les résultats observés dans la pratique clinique. « La reconnaissance nationale d’une nouvelle opportunité thérapeutique doit se traduire par un accès effectif, sans différences territoriales », souligne Nisticò. « Comme Aifa, nous sommes conscients que reconnaître la valeur de l’innovation n’est qu’une partie de notre responsabilité. L’autre est de contribuer à créer les conditions pour que cette reconnaissance se traduise par une opportunité concrète de soins pour chaque patient, où qu’il vive ».

Des médicaments innovants, car trois ans ne suffiront peut-être pas

Il y a ensuite une autre question qu’Aiom considère comme centrale : la durée pendant laquelle une nouvelle thérapie peut bénéficier du Fonds. Actuellement, la reconnaissance de la pleine innovation dure au maximum 36 mois, sans possibilité de prolongation. A son expiration, le médicament continue d’être remboursé par le Service National de Santé, mais les dépenses y afférentes ne sont plus couvertes par le Fonds des Innovateurs et retombent sur les budgets régionaux destinés aux achats directs. Selon les oncologues, ce mécanisme ne prend pas toujours en compte les caractéristiques des nouvelles thérapies antitumorales, dont les bénéfices peuvent se consolider et devenir plus évidents au fil des années. « L’innovation ne peut pas avoir de date d’expiration, quelle que soit sa valeur clinique », dit-il. Rossana Berardiprésident élu Aiom. « En oncologie, trois ans peuvent ne pas suffire pour évaluer pleinement les bénéfices d’une nouvelle thérapie, surtout lorsque les résultats se consolident dans le temps. C’est pourquoi nous demandons que, en présence de conditions cliniques et scientifiques spécifiques, la permanence des médicaments dans le Fonds pour les innovateurs puisse être prolongée jusqu’à cinq ans ». Il ne s’agirait donc pas d’allonger indistinctement la durée du financement, mais d’introduire plus de flexibilité pour les traitements qui continuent de démontrer une valeur thérapeutique importante.

La demande des oncologues : moins d’obstacles et des horaires certains

La proposition de l’Aiom vise un nouveau modèle de gestion de l’innovation qui rende les procédures plus homogènes sur tout le territoire national. Les priorités comprennent des règles nationales claires, des délais définis pour l’activation des centres de prescription et pour les appels d’offres, des registres AIFA opérationnels dès le remboursement et des systèmes de suivi transparents, également consultables par les médecins. « Nous ne demandons pas moins de contrôles, mais des contrôles plus efficaces et des procédures plus rationalisées », précise Berardi. Car le véritable test de l’innovation n’est pas seulement la capacité de la recherche à développer des médicaments de plus en plus efficaces, mais aussi celle du système de santé à les mettre à disposition de ceux qui en ont besoin. « Notre objectif doit être un seul : garantir que le droit aux meilleurs soins ne dépende pas de la région dans laquelle vit le patient, ni des temps de bureaucratie », conclut Berardi. Et c’est justement l’enjeu au centre du congrès de l’Aiom : faire en sorte qu’une réussite scientifique devienne véritablement une opportunité de traitement pour tous, sans que le code postal ou une démarche administrative ne fasse la différence.