Neuroblastome, 5 premiers enfants traités avec des voitures par donneur

Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente à l’âge pédiatrique et représente environ 7 à 10% des tumeurs chez les enfants entre 0 et 5 ans. 11% des décès par cancer à l’âge pédiatrique sont attribués au neuroblastome. C’est juste pour comprendre ce dont nous parlons et ce que signifie l’étude de l’hôpital Bambino Gesù à Rome, vient de publier sur Médecine de la nature. Cela concerne les enfants qui ont un neuroblastome récurrent, c’est-à-dire retourné après les thérapies (sur la base du niveau de risque, la première ligne de traitement comprend la chirurgie, la chimiothérapie, la radiothérapie et la transplantation allogénique) ou réfractaire.

L’étude raconte les antécédents cliniques de 5 enfants dans ces conditions – avec un neuroblastome retourné ou qui n’a pas répondu aux soins – et à un nouveau traitement avec des cellules de voiture non autologues – c’est-à-dire du même patient – mais en tant que donneur. Les résultats: trois enfants ont obtenu la rémission totale de la maladie, une réponse partielle mais significative, on n’a pas répondu au traitement.

« Cette étude est un autre pas en avant dans la lutte contre le neuroblastome – Professeur de commentaires Franco LocatelliChef du centre d’études cliniques oncohématologiques et thérapies cellulaires de Bad Gesù-Les cellules CAR-T aux frappes réalisent une activité anticancéreuse encore plus élevée que le CAR-T autologue, car les lymphocytes à partir desquels ils sont générés proviennent de sujets jamais exposés auprès des traitements de chimiothérapie qui influencent également l’état de santé des lymphocytes « .

Neuroblastome: ce que c’est

En Italie, chaque année, il y a environ 120 à 130 nouveaux diagnostics de neuroblastome, une tumeur qui provient de neuroblastes, des cellules présentes dans le système nerveux sympathique, et qui peut survenir dans différents districts du corps, le plus fréquent est la partie centrale de l’ancien. Même aujourd’hui, il a un pronostic significativement moins bon que les autres néoplasmes pédiatriques, étant responsable de 11% des décès dus au cancer en âge de pédiatrie: en un risque métastatique ou élevé de rechute, la probabilité de guérison définitive est de 45 à 50%; En cas de rechute ou de maladie réfractaire aux soins conventionnels (chimio et radiothérapie), la possibilité de survivre sans maladie à 2 ans ne dépasse pas 10 à 15%.

Les voitures autologues aux logements

Cellules Car-t autologhe Ils sont obtenus en utilisant les lymphocytes T du patient, génétiquement modifiés pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Les cellules du logement CAR-T, en revanche, sont obtenues à partir de cellules prises à partir de donneurs. Étant donné que les cellules de logement dérivent des donneurs, ils peuvent présenter différentes caractéristiques immunologiques qui favorisent leur plus grande efficacité.

Tumeurs solides: un pas en avant

En 2023, l’équipe dirigée par le professeur Locatelli avait publié sur Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre Les résultats d’une étude clinique de phase I / II qui ont montré comment un traitement ACT-T autologue génétiquement modifié avec une option précieuse pour les enfants atteints de neuroblastome réfractaire et / ou récurrent. Dans le cadre de cette étude, les patients avec une faible masse tumorale au moment de la perfusion avaient montré une survie sans événements à trois ans à 60%.

T -onor t -cells

La recherche vient de publier dans le magazine Médecine de la nature Au lieu de cela, il décrit l’efficacité et la sécurité des cellules T (dirigés contre la cible tumorale GD2) développé à partir de donneurs. L’étude a impliqué 5 enfants avec un neuroblastome récurrent ou réfractaire ou avec une lymphopénie sévère (une condition caractérisée par un faible nombre de lymphocytes dans le sang périphérique). Quatre des 5 patients inscrits n’avaient pas répondu à d’autres thérapies, notamment l’hébergement et le traitement avec une voiture autologue sur la voiture. La thérapie avec l’hébergement Car-T, entièrement conçu par des médecins et des chercheurs de l’enfant Jésus, a impliqué l’effort Otitolo 2 des produits pharmaceutiques et les domaines de l’oncohématologie, de la transplantation hématopoïétique, des thérapies cellulaires et des essais. L’activité de recherche sur l’utilisation des cellules CAR-T contre le neuroblastome est également développée grâce au soutien constant de la Fondation AirC.

Les résultats

Sur le front des résultats, des 5 patients traités, 4 ont répondu à la thérapie: 3 avec une rémission complète de la maladie, dans un cas maintenu au fil du temps, 1 avec des améliorations significatives, comme une réponse partielle ou une stabilisation tumorale, une autre n’a pas répondu. «Ces résultats représentent un tournant important car ils démontrent l’efficacité et l’innocuité de la thérapie génique de l’accommodation Locatellie Hicotheral CAR-CONTINUS a la possibilité de soutenir cet autologue pour augmenter la possibilité d’offrir un traitement avec des cellules CAR-T même celles Les patients qui ne pouvaient pas bénéficier de leurs antécédents antérieurs ou qui n’ont pas déjà été traités avec des cellules CAR-T autologues « .

Médecine personnalisée

« Cette nouvelle étape – dit le président de l’enfant Jésus – souligne une fois de plus l’importance fondamentale de continuer à investir dans la recherche clinique pour faire avancer de plus en plus dans la lutte contre les pathologies qui, jusqu’à récemment, avaient peu de possibilités de soins ».

EMA et le schéma principal

Le traitement du neuroblastome avec des cellules CAR-T dirigés contre la molécule GD2 développé par l’enfant Jésus a été inclus dans le premier schéma (Priority Medicines) de l’Agence européenne de médecine (EMA) qui vise à optimiser et à accélérer le développement de médicaments qui ont le Potentiel pour répondre à un besoin clinique non comprimé. La désignation est donnée aux médicaments qui ont le potentiel de fournir un excellent avantage thérapeutique par rapport aux thérapies existantes ou au bénéfice des patients sans options de traitement. C’est la première fois qu’un produit CAR-T contre des tumeurs solides développées dans le domaine académique est la première désignation par l’AMA.