Myélodysplasie, le traitement des changements d'anémie sévère

La Commission européenne a étendu l'approbation du médicament luspatercept comme traitement de première intention pour les patients adultes atteints d'anémie liée à la maladie à risque très faible, faible et intermédiaire.

Il existe une nouveauté dans le traitement de première intention de l'anémie transfusionnelle chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques à risque très faible, faible et intermédiaire : la Commission européenne a en effet prolongé l'approbation du luspatercept, un médicament capable de maintenir plus longtemps son indépendance vis-à-vis des transfusions. périodes de temps que les options de traitement actuellement disponibles.

L'approbation européenne fait suite à celle des États-Unis et du Japon et s'appuie sur l'étude pivot de phase 3 Commands, dans laquelle le luspatercept a démontré une efficacité supérieure par rapport à l'époétine alfa, un agent qui stimule l'érythropoïèse, pour maintenir l'indépendance vis-à-vis des transfusions de globules rouges et l'augmentation concomitante de l'hémoglobine. Le profil de sécurité était conforme à celui des études précédentes et aux symptômes attendus chez cette population de patients.

« Dans le traitement des syndromes myélodysplasiques à faible risque, peu de patients présentent une réponse durable aux agents stimulant l'érythropoïèse, ce qui confirme la nécessité importante d'options thérapeutiques plus efficaces pour résoudre le problème de l'anémie – a-t-il commenté. Matteo Giovanni Della Portaresponsable de l'unité de leucémie du Humanitas Cancer Center de Milan et impliqué dans l'étude – Les résultats soulignent la valeur clinique du luspatercept comme traitement initial de l'anémie chez les patients présentant des syndromes myélodysplasiques à risque faible-intermédiaire, et cette approbation représente une étape importante pour faire progresser la pratique thérapeutique et fournir de meilleurs résultats aux patients. »

Myélodysplasies

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont un groupe de cancers du sang qui entraînent une production réduite de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains. Les conséquences peuvent être d’une part une anémie, d’autre part des infections fréquentes ou encore des risques de saignements. Ces patients ont souvent besoin de transfusions sanguines pour augmenter le nombre de globules rouges en circulation : transfusions qui peuvent cependant provoquer une surcharge en fer, des réactions et des infections. À tel point que ceux qui deviennent dépendants des transfusions ont une espérance de vie nettement inférieure à celle de ceux qui ne le sont pas, en partie à cause d’une surcharge en fer et en partie à cause de la maladie elle-même.

Le studio Commandes

Dans l'étude Commands, 363 patients ont été répartis en deux groupes : l'un traité par luspatercept par voie sous-cutanée une fois toutes les 3 semaines, l'autre par époétine alfa une fois par semaine, pendant au moins 24 semaines. Au moment de l'analyse principale (31 mars 2023), 60,4 % (n = 110) des patients traités par luspatercept, contre 34,8 % (n = 63) des patients traités par époétine alfa, avaient atteint le critère d'évaluation principal d'au moins une indépendance transfusionnelle. 12 semaines (avec une augmentation moyenne concomitante de l'hémoglobine d'au moins 1,5 g/dL au cours des 24 premières semaines). Si l’on examine l’indépendance transfusionnelle pendant au moins 8 semaines, les taux s’élèvent à 74,2 % (n = 135) des patients sous luspatercept, contre 53 % (n = 96) des patients sous époétine alfa.

Pour l'UE, il s'agit de la quatrième indication autorisée du luspatercept. « Avec l'approbation du luspatercept comme traitement de première intention de l'anémie chez les adultes atteints de SMD à faible risque, davantage de patients dans l'UE auront la possibilité de devenir indépendants des transfusions pendant un certain temps », conclut-il.
Monica Shaw
MD, vice-président senior et responsable des marchés européens, Bristol Myers Squibb – Cette étape importante souligne notre engagement continu à développer de nouvelles options pour les patients souffrant d'anémie liée à la maladie.