Leucémie myéloïde chronique, vous vivez désormais plus longtemps et avec moins d’effets secondaires

La population de patients atteints de leucémie myéloïde chronique est en augmentation. Non pas parce que le nombre de nouveaux diagnostics a augmenté mais parce que l’introduction des inhibiteurs de tyrosine kinase a permis une véritable révolution dans le traitement de cette pathologie. Nous avons discuté des nouvelles perspectives de traitement avec Massimiliano Bonifacio, professeur agrégé d’hématologie au Département d’ingénierie pour la médecine innovante (Dimi) de l’Université de Vérone.

Professeur Bonifacio, combien d’Italiens sont touchés par la leucémie myéloïde chronique ? Et quel impact la maladie a-t-elle sur eux ?

L’incidence est de 700/800 nouveaux cas par an et n’a pas augmenté au cours de la dernière période. Cependant, la prévalence a augmenté parce que nous disposons de thérapies plus efficaces. En Italie, plus de 9 000 personnes vivent actuellement avec la maladie et sont souvent traitées avec des médicaments spécifiques. Leur qualité de vie est nettement meilleure qu’il y a 20 ans, lorsque la norme de soins se limitait à une greffe de moelle osseuse ou à des médicaments « plus lourds » que les médicaments actuels.

Dans quelle mesure l’espérance de vie des patients a-t-elle changé ces dernières années grâce aux progrès thérapeutiques ?

« Les inhibiteurs de la tyrosine kinase ont permis d’obtenir une longue survie chez la grande majorité des patients et ont en fait rendu cette forme de leucémie chronique. À l’heure actuelle, on peut s’attendre à ce qu’un patient nouvellement diagnostiqué ait une espérance de vie très similaire à celle d’un patient nouvellement diagnostiqué. reste de la population générale du même âge ».

Quels sont les principaux défis émotionnels et psychologiques auxquels les patients sont confrontés ?

« Nous, spécialistes, rassurons toujours nos clients sur la grande efficacité des traitements disponibles. Cependant, il est difficile d’accepter le fait d’être atteint d’une maladie chronique qui nécessite forcément une surveillance et des soins constants pour le reste de sa vie. Seul un patient sur cinq est capable d’arrêter l’administration des thérapies après une période plus ou moins longue. L’échec d’une première ligne de traitement peut au contraire être source de stress ou d’inquiétude. De nombreux patients craignent d’être atteints par des formes très graves, voire mortelles, de la maladie. »

Quelle est l’efficacité des traitements actuels pour les cas nouvellement diagnostiqués ? Faut-il innover dans ce domaine ?

« Tout médicament doit posséder trois caractéristiques essentielles : efficacité, sécurité et bonne tolérance. Il doit donc pouvoir obtenir des réponses moléculaires aussi rapides, profondes et prolongées que possible. Les effets secondaires qu’il provoque doivent être de courte durée et la qualité de La vie doit être préservée pendant toute la durée de l’administration. Parmi les cinq thérapies disponibles jusqu’à présent, aucune ne présente réellement ces trois particularités. L’innovation doit conduire le plus rapidement possible à de nouveaux médicaments aussi efficaces, sûrs et aussi tolérés que possible par l’organisme. .

Quels sont les défis de tolérance auxquels les patients sont confrontés avec les traitements actuels ? Les événements indésirables influencent-ils l’observance du traitement ?

« Après de longues années passées à toujours prendre un médicament pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique, le problème d’une mauvaise observance thérapeutique peut se poser. Cette condition est avant tout déterminée par les effets secondaires qui peuvent survenir. Parfois, ils ont tendance à être sous-estimés par le médecin traitant tout en créant de nombreuses difficultés pour le patient. Les plus courants et les plus redoutés sont les maux de tête, les gonflements, les problèmes oculaires, les troubles cutanés, les douleurs musculaires ou osseuses. En tant que cliniciens, nous devons également prendre en compte les éventuels problèmes cardiovasculaires. Par exemple, les valeurs de tension artérielle doivent être surveillées. Le risque est celui de la polypharmacie, c’est-à-dire la prise concomitante de plusieurs médicaments destinés à différents domaines thérapeutiques qui interagissent négativement les uns avec les autres. »

Quels sont les bénéfices du nouveau traitement par l’asciminib pour les patients ?

« Comme le démontrent les données présentées au dernier congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH), qui font référence à un suivi de près de deux ans d’une étude internationale, également réalisée dans notre centre de Vérone, l’asciminib est un traitement à base de une efficacité significativement supérieure à celle des autres inhibiteurs de la tyrosine kinase. Les patients qui l’ont reçu ont obtenu un taux de réponse moléculaire de plus de 75 %, alors qu’avec les autres médicaments, le résultat était de 50 %. 80% des patients sélectionnés le prenaient encore. Par conséquent, en plus d’une grande efficacité, il présente également d’excellents taux de persistance au traitement avec des avantages conséquents sur l’état de santé du patient ».

Qu’est-ce qui pourrait changer en termes de qualité de vie ?

« Le médicament a un mécanisme d’action très sélectif et ne provoque pas d’effets indésirables excessifs. Moins d’effets secondaires favorisent l’observance et donc aussi la qualité de vie du patient chronique. Les données manquent encore et des recherches plus approfondies sur la thérapie doivent être menées, par exemple avec des suivis plus longs. Avant tout, nous devons comprendre si, après des années de traitement, les patients seront réellement capables d’arrêter le traitement tout en maintenant une rémission de la maladie. »