Leucémie myéloïde chronique, résultats prometteurs d’un nouveau médicament
Les nouvelles continuent d'arriver de la conférence Asco à Chicago. Dans la leucémie myéloïde chronique (un cancer du sang rare provoqué par une anomalie chromosomique), l'étude de phase III Asc4First a démontré que l'asciminib est le premier traitement significativement plus efficace que les inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK), qui représentent la norme de soins chez les patients nouvellement diagnostiqués. . De plus, l'asciminib a démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable, avec moins d'événements indésirables et d'interruptions de traitement par rapport à l'imatinib, un Tki de première génération, et à d'autres Tki de deuxième génération.
Leucémie myéloïde chronique : des besoins encore insatisfaits
Avec 600 à 800 nouveaux cas par an rien qu'en Italie, la leucémie myéloïde chronique (LMC) est un cancer du sang rare provoqué par la prolifération incontrôlée des cellules souches de la moelle osseuse. « Une altération chromosomique implique la création d'une protéine anormale, responsable du processus leucémogène et du nombre élevé de globules blancs, principale caractéristique de la maladie » – explique-t-il. Brèche Massimo, professeur agrégé à l'université Sapienza de Rome, hématologie Policlinico Umberto I. Cette protéine anormale offre la possibilité d'une cible thérapeutique, et plusieurs médicaments ayant une fonction inhibitrice sont disponibles. Malgré les résultats remarquables obtenus, de nombreux patients nouvellement diagnostiqués ne parviennent pas à obtenir une réponse adéquate après un an de traitement, et beaucoup interrompent ou modifient le traitement en raison d'effets secondaires. « Pour remplir ces objectifs non atteints, il est donc nécessaire de disposer d'une thérapie sélective et efficace qui soit en même temps tolérée à long terme – ajoute l'expert – Pour les patients nouvellement diagnostiqués, l'asciminib pourrait représenter un nouvel espoir ».
Le studio Asc4First
L'asciminib est le premier médicament inhibiteur Stamp (ciblant spécifiquement l'ABL Myristoyl Pocket) pour la LMC qui a un mécanisme d'action différent de celui des soins standard. Comme l'a révélé l'essai clinique Asc4First, à la semaine 48, il a démontré des taux de réponse moléculaire majeure (ROR) plus élevés que les Tkis de soins standards sélectionnés par l'investigateur (imatinib, nilotinib, dasatinib ou bosutinib), et que l'imatinib seul chez les patients atteints de Leucémie myéloïde chronique positive à Philadelphie nouvellement diagnostiquée en phase chronique (Ph+ CML-CP). L'asciminib a également montré une amélioration de la réponse par rapport aux Tkis de deuxième génération (nilotinib, dasatinib et bosutinib).
Plus précisément, près de 20 % de patients supplémentaires traités par l'asciminib ont obtenu un ROR par rapport au Tki standard de soins sélectionné par l'investigateur et près de 30 % de plus que l'imatinib seul. Les patients traités par asciminib ont également obtenu des taux de réponses moléculaires plus profonds (MR4 et MR4,5) par rapport aux Tkis et à l'imatinib standards sélectionnés par l'investigateur seuls. Chez les patients nouvellement diagnostiqués, le profil de sécurité était conforme à celui des études pivots précédentes. Bref, des résultats très positifs qui seront également présentés lors du congrès 2024 de l’Association européenne d’hématologie (Eha). Les données ont également été soumises à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis par le biais du programme Real-Time Oncology Review (RTOR) du Centre d'excellence en oncologie, et l'asciminib a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire. L'étude est toujours en cours, la prochaine analyse étant prévue pour la 96e semaine. « En combinant une réponse supérieure avec l'excellent profil d'innocuité et de tolérabilité de l'asciminib, nous disposons d'une option potentielle de première intention très prometteuse pour les patients nouvellement diagnostiqués afin de les aider à atteindre leurs objectifs de traitement », a-t-il conclu. Tim Hughesdu South Australian Health & Medical Research Institute.
