Cancer de la thyroïde, un médicament approuvé en Italie pour les formes les plus agressives

Il s’agit d’une nouvelle importante pour les patients souffrant d’un cancer avancé de la thyroïde qui ne répond pas au traitement à l’iode radioactif et pour lesquels, jusqu’à présent, il n’existait aucune norme de soins. Nous parlons de l’approbation en Italie d’un médicament sous forme de comprimés, le cabozantinib, qui a montré qu’il pouvait réduire le risque de progression de la maladie ou de décès de 78 % par rapport au placebo avec un suivi (contrôle) d’environ six mois.

Le médicament, qui avait été approuvé au niveau européen il y a près de deux ans, avait cependant été mis à disposition dès octobre 2021 grâce à une loi (648/2020, GU n.238 du 05-10-2021), compte tenu de la un besoin clinique important non satisfait et une valeur thérapeutique ajoutée.

Cancer de la thyroïde

En Italie, en 2023, environ 12 200 nouveaux diagnostics de cancer de la thyroïde ont été estimés, avec une nette prévalence dans la population féminine (8 700 cas chez les femmes contre 3 500 cas chez les hommes). Dans 90 à 95 % des cas, il s’agit d’un carcinome différencié (DTC, sous forme papillaire, folliculaire et à cellules de Hürthle) ; la classification des cancers de la thyroïde comprend alors deux autres types : médullaire et anaplasique.

Le carcinome différencié de la thyroïde est généralement traité par chirurgie, suivi d’une ablation à l’iode radioactif (RAI) du tissu thyroïdien résiduel : la survie à 5 ans est très élevée (92 % chez l’homme et 96 % chez la femme), mais reste un nombre de cas – entre 5 et 15% – résistants au traitement par RAI. Dans ces cas, le pronostic est sombre, avec une survie moyenne estimée de trois à cinq ans. D’où la nécessité d’un nouveau traitement pour ces patients.

« L’approbation du remboursement du cabozantinib pour le traitement du carcinome différencié de la thyroïde réfractaire au traitement à l’iode radioactif et évoluant au cours d’un traitement médical systémique de première intention est un résultat important pour la prise en charge clinique de ces patients – a-t-il commenté. Rossella Elisei, président de l’Association italienne de la thyroïde (AIT) et professeur agrégé d’endocrinologie à l’Université de Pise -. Le véritable sens est de disposer d’une autre arme thérapeutique à la disposition de ces patients qui pourront ainsi gagner des mois et des années de vie supplémentaires. La communauté scientifique endocrinologique, et en particulier la communauté thyroïdienne, connaît déjà le cabozantinib pour sa capacité à stopper la croissance du carcinome médullaire de la thyroïde : cette approbation lui permettra d’être utilisé dans un contexte tout aussi important d’un point de vue clinique ».

La drogue

Le cabozantinib est une petite molécule administrée par voie orale qui inhibe plusieurs récepteurs de tyrosine kinase tels que VEGFR, MET, RET et la famille TAM (TYRO3, MER, AXL). Ces récepteurs de tyrosine kinase sont impliqués dans des processus cellulaires normaux et pathologiques, tels que l’oncogenèse, les métastases, l’angiogenèse tumorale (la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins dont les tumeurs ont besoin pour se développer), la résistance aux médicaments, la modulation des activités immunitaires et le maintien du microenvironnement tumoral.

Efficacité et sécurité

Les données d’efficacité du cabozantinib par rapport au placebo ressortent de l’étude COSMIC-311 : au suivi médian de 6,2 mois, la moitié des patients traités par cabozantinib n’avaient pas encore progressé, alors que dans le groupe placebo la progression médiane de la survie sans maladie était de 1,9 mois. Le profil d’innocuité est jusqu’à présent cohérent avec celui observé précédemment, et les événements indésirables ont été gérés grâce à des modifications posologiques.

« L’approbation du cabozantinib comme traitement de 2e/3e intention est une avancée fondamentale dans le traitement des patients atteints d’un cancer différencié de la thyroïde résistant à l’iode radioactif qui progresse après une première intention de traitement – ​​a-t-il commenté. Laura Locati, directeur du SC Oncologie, Istituti Clinici Scientifici Maugeri, IRCCS (Pavie) et professeur agrégé d’oncologie médicale à l’Université de Pavie – L’efficacité du cabozantinib a été testée dans une étude randomisée, dans laquelle il a été démontré que le cabozantinib réduisait la probabilité de progression de la maladie thyroïdienne. cancer de 78 % par rapport au placebo, répondant ainsi à un besoin spécifique de traitement pour lequel, à ce jour, il n’existait pas encore de norme de soins. Dans l’étude COSMIC-311, la survie médiane sans progression était de 11 mois. » « La décision de l’Agence italienne des médicaments représente un nouveau pas en avant dans le cancer différencié de la thyroïde réfractaire au traitement par l’iode radioactif, garantissant une option thérapeutique fiable supplémentaire pour toutes les personnes qui ne disposent actuellement pas de traitements standards après leur progression vers un traitement médical systémique de première ligne – il a conclu Paola Mazzanti, Directeur Médical d’Ipsen Italia -. Avec cette nouvelle, nous sommes fiers de confirmer notre engagement trentenaire en oncologie, orienté vers la recherche et le développement de solutions visant à améliorer la qualité de vie de tous les patients ».