Médecine, voici les nouveautés 2024
2024 est sur le point d’apporter un souffle d’innovation au monde de la médecine. Comme à son habitude, Nature Medicine a décidé de dresser une liste des innovations à surveiller l’année prochaine, en demandant à 11 experts de parler de l’essai le plus prometteur sur lequel ils travaillent, et qui pourrait produire des résultats courant 2024. Et parmi le génie génétique, impossible vaccins, intelligence artificielle au service de la santé, l’actualité ne devrait certainement pas manquer.
Édition de base pour l’hypercholestérolémie familiale
Le premier expert expert consulté par Nature est Amit Khera, vice-président de la division de médecine génomique de Verve Therapeutics, et son choix se porte sur le test de la première thérapie génique pour l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote, une maladie héréditaire qui provoque des taux élevés de cholestérol dans le sang. La maladie touche environ une personne sur trois cents et est causée par des mutations d’un gène, PCSK9, qui code pour la production d’une protéine chargée de moduler la présence du cholestérol LDL (le mauvais) dans le sang.
La pathologie est presque toujours asymptomatique et si elle n’est pas traitée de manière adéquate, ceux qui en souffrent risquent de souffrir de crises cardiaques et de graves problèmes cardiovasculaires à un âge relativement jeune. Même lorsqu’ils sont diagnostiqués tôt, les médicaments ne permettent pas toujours d’obtenir un contrôle optimal du cholestérol. C’est pour cette raison que Verve Therapeutics travaille sur une thérapie génique in vivo qui vise à guérir la mutation génétique à l’origine de la maladie en utilisant une technique innovante de génie génétique appelée édition de bases.
L’essai de phase 1 recrute des patients pour tester l’efficacité du traitement. Selon les données préliminaires présentées lors de la réunion annuelle de l’American Heart Association, la thérapie semble prometteuse, même si pour l’instant de sérieux doutes subsistent quant à son profil de sécurité.
Le coût très élevé de ce type de traitement soulève également des doutes sur le rapport coût/efficacité, notamment dans le cas de pathologies relativement courantes et traitables comme l’hypercholestérolémie familiale. Bref, seuls des essais pourront nous dire si cette nouvelle thérapie génique verra un jour le jour, et les premiers résultats devraient arriver courant 2024.
Ai et diagnostic précoce du cancer du poumon
Un diagnostic précoce en oncologie est toujours synonyme d’espoir. Dans le cas du cancer du poumon, cela reste malheureusement une éventualité lointaine, car à ce jour, près des trois quarts des diagnostics surviennent lorsque la tumeur est à un stade avancé et a donc moins de chances d’être guérie. Cependant, même dans ces cas, accélérer le délai entre les examens d’imagerie et le diagnostic améliore les possibilités d’intervention des chirurgiens et des oncologues, et c’est ce qu’il espère réaliser. David Baldwinpneumologue aux hôpitaux universitaires de Nottingham, avec l’aide de l’intelligence artificielle.
Dans un essai clinique contrôlé randomisé, 150 000 patients de six grands hôpitaux britanniques ont été évalués à l’aide d’une IA développée pour détecter les signes de cancer du poumon dans les images obtenues à partir d’une radiographie pulmonaire. L’hypothèse de Baldwin et de ses collaborateurs est que cet outil pourrait réduire jusqu’à 50 % le temps nécessaire pour passer des premiers tests au diagnostic. Si les résultats de l’essai sont à la hauteur espéré, Baldwin estime que l’utilisation de l’IA pour lire les radiographies pulmonaires pourrait rapidement devenir la norme de soins dans ce domaine.
Un vaccin contre le VIH
C’est plus ou moins le Saint Graal dans le domaine de la vaccine. Tellement insaisissable que beaucoup le croient impossible. Carey Hwang, vice-président et directeur de la recherche clinique chez Vir Biotechnology à San Francisco, espère changer cela bientôt. L’entreprise travaille en effet sur un vaccin à vecteur viral contre le VIH, développé pour agir particulièrement efficacement sur les lymphocytes T, un type de cellule du système immunitaire qui pourrait s’avérer particulièrement important dans la prévention de l’infection.
Un essai de phase 1 évaluera la sécurité et la réponse immunitaire induite par le vaccin. Les premiers résultats devraient arriver d’ici quelques années et s’ils s’avèrent prometteurs, ils nous pousseront à poursuivre les phases d’expérimentation les plus avancées.
Thérapie pour la dépression périnatale
La protection de la santé mentale n’est pas garantie de la même manière partout dans le monde. Et cela fait particulièrement défaut dans les pays à revenu faible ou intermédiaire, où de nombreuses communautés n’ont pas accès aux services de psychologues, de psychiatres et de psychothérapeutes. Pour cette raison, Atif Rahmanprofesseur de neuropsychiatrie infantile à l’Université de Liverpool, a pensé développer une application capable de guider un profane dans l’administration d’interventions de thérapie cognitive contre la dépression périnatale.
L’application est conçue pour être utilisée par d’autres femmes de la communauté des femmes enceintes, afin qu’elles puissent intervenir en cas de symptômes de dépression majeure au cours des deuxième et troisième trimestres de la grossesse. L’outil va maintenant être testé dans le cadre d’un essai qui comparera son efficacité à celle d’un programme d’assistance psychologique fourni par des agents de santé communautaires dans certaines zones rurales du Pakistan.
Cellules souches contre la maladie de Parkinson
Malin Parmar est professeur à la Stem Cell Foundation de New York, expert en neurobiologie régénérative. Ses recherches les plus récentes portent sur l’utilisation de neurones dopaminergiques obtenus à partir de cellules souches embryonnaires dans le traitement de la maladie de Parkinson. Contrairement à de nombreux essais cliniques de ce type, celui-ci s’adresse à des patients aux premiers stades de la maladie, qui sont donc plus susceptibles de bénéficier du traitement. Les premiers patients ont été recrutés plus tôt cette année et ont déjà reçu une greffe de neurones. Les premiers résultats devraient donc arriver au plus tard fin 2024.
Apprentissage automatique et tri
Le triage est essentiel pour garantir les meilleurs soins possibles aux urgences, car il permet d’identifier les patients qui nécessitent des soins immédiats, et ceux qui peuvent attendre un peu plus longtemps avant d’être examinés. Il existe plusieurs algorithmes pour évaluer le score de risque clinique des patients, mais peu d’entre eux ont été réellement évalués dans le cadre d’essais cliniques. Récemment, l’Université de Maastricht a développé un score de risque clinique appelé RISKINDEX, qui exploite le potentiel de l’IA pour prédire le risque de mortalité à 31 jours des patients se présentant aux urgences.
L’algorithme a été formé sur les données de 266 000 patients néerlandais et, lors des simulations, il a obtenu de meilleurs résultats que plusieurs spécialistes de médecine interne. Reste à savoir quelle sera son efficacité en pratique clinique, et c’est ce que testera l’essai MARS-ED, actuellement en cours, dont les premiers résultats – selon Steven Meexde l’Université de Maastricht – devrait arriver l’année prochaine.
Immunothérapie pour le mélanome
Christian Blank est professeur d’oncologie médicale à l’Université de Leiden et dirige un essai qui évaluera l’efficacité du traitement néoadjuvant avec des inhibiteurs de points de contrôle immunitaires dans le traitement du mélanome. L’essai s’appelle NADINA et recrutera 420 patients en Australie, en Europe et aux États-Unis pour comparer l’efficacité d’un traitement néoadjuvant par ipilimumab et nivolumab, suivi d’une intervention chirurgicale, avec celle du traitement standard actuel, à savoir la chirurgie et le traitement adjuvant. avec nivolumab. Les résultats arriveront l’année prochaine et, selon Blank, ils pourraient révolutionner la pratique clinique dans le traitement des mélanomes de stade trois.
Vaccin contre le paludisme
Il n’existe actuellement que deux vaccins qui se sont révélés efficaces contre le paludisme. L’un d’eux, RTS, S, a une efficacité de 55 % pour prévenir l’infection dans les premiers mois suivant la vaccination, qui tombe cependant à 30 % après seulement quatre ans. C’est pour cette raison que la communauté scientifique attend avec impatience les résultats à long terme de l’essai clinique testant l’autre vaccin disponible, le R21. L’essai est dirigé par Adrian Hill, professeur de vaccin à Oxford, et les espoirs sont grands car cette formulation contient des particules avec une plus grande densité d’antigènes, ce qui devrait rendre plus durable la réponse immunitaire contre le parasite responsable du paludisme. Les résultats préliminaires sont déjà disponibles en pré-impression, et pour les résultats définitifs, il ne reste plus qu’à attendre l’année prochaine, en espérant que le vaccin révélera une capacité immunisante plus satisfaisante que son prédécesseur.
De nouveaux médicaments contre les métastases cérébrales
Les métastases cérébrales constituent un problème touchant près de 50 % des patientes atteintes d’un cancer du sein avancé Her2 positif. Il n’existe actuellement qu’un seul médicament approuvé par la FDA pour cette indication thérapeutique, mais l’essai DESTINY-Breast12 pourrait changer la donne. Il évaluera l’efficacité d’un conjugué anticorps-médicament (un traitement combinant une chimiothérapie puissante et un anticorps monoclonal qui le transporte précisément vers les cellules tumorales) qui cible Her2. Et comme l’explique la directrice de la division d’oncologie du sein du Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Nancy Lin, les résultats attendus pour 2024 permettront également de mieux clarifier l’activité des conjugués anticorps-médicament au niveau du cerveau, ouvrant ainsi le des portes – oui des espoirs – à de nombreux nouveaux essais de ce type pour les patients présentant des métastases cérébrales.
Santé mentale à l’âge pédiatrique
Les enfants confiés aux services sociaux constituent une catégorie extrêmement fragile. Ils courent un risque plus élevé que leurs pairs qui ont grandi dans une famille de souffrir de troubles mentaux et physiques, de tenter de se suicider et de rester au chômage une fois devenus adultes. Au moins au Royaume-Uni, où un essai est en cours pour vérifier l’efficacité d’une nouvelle méthode de soins, appelée New Orleans Intervention Mode, pour la prise en charge des mineurs entre zéro et cinq ans. L’essai randomisé et contrôlé évaluera le coût et l’efficacité de la méthode en la comparant à celle de l’approche traditionnelle des services sociaux anglais.
La durée de l’étude est de 2 ans et demi et les résultats devraient arriver l’année prochaine. Comme l’explique Dennis Ougrin, pédopsychiatre au King’s College de Londres, un résultat positif pourrait changer radicalement les soins et la santé psychologique de milliers d’enfants au Royaume-Uni et dans le monde.
Dépistage du cancer du poumon
Le dépistage du cancer du poumon réalisé par tomodensitométrie permet une réduction considérable de la mortalité par cancer du poumon. Plusieurs études le démontrent désormais, mais la diffusion de cette stratégie de prévention reste encore relativement limitée. Carlijn van der Alost, professeur de santé publique au Centre médical Erasmus de Rotterdam, travaille sur un essai qui vérifiera l’efficacité du dépistage effectué tous les deux ans, par rapport à celle du dépistage annuel, impliquant 26 000 personnes de six pays européens. Si les résultats sont comme espérés, il estime qu’en simplifiant la procédure de dépistage, il sera possible d’améliorer sa diffusion, au bénéfice des patients.
