Lymphomes et myélome multiple : l’Aifa autorise le remboursement de deux thérapies Car-T

Le paysage des thérapies CAR-T, forme d’immunothérapie qui vise à combattre les tumeurs en armant les cellules du système immunitaire en laboratoire, est en constante évolution. Tant sur le plan de la recherche et de la diffusion dans la pratique clinique que sur le plan réglementaire. Dans ce contexte, l’actualité récente est que l’Agence italienne des médicaments a approuvé le remboursement de deux thérapies à base de Car-T dirigées contre certaines formes de lymphomes et, pour la première fois, contre le myélome multiple dans les cas en rechute ou réfractaires après différentes thérapies. Il s’agit notamment du lisocabtagene maraleucel et de l’idacabtagene vicleucel, tous deux classés médicaments de classe H (c’est-à-dire hospitalisés et remboursés par le système de santé national).

Comment fonctionnent les Car-T

Il s’agit de produits de thérapie génique dans lesquels les lymphocytes T – qui font partie du système immunitaire – sont prélevés sur des patients et modifiés pour les rendre plus capables de reconnaître et d’attaquer les cellules tumorales présentant une certaine cible. Dans le cas du lisocabtagene maraleucel, la cible est la protéine CD19 (cible présente sur les lymphocytes B, et également cible d’autres thérapies Car-T), tandis que pour l’idecabtagene vicleucel (ide-cel), c’est la protéine BCMA, présente dans le plasma. cellules. Dans les deux cas, une fois les cellules T des patients modifiées, elles sont réintroduites chez les patients, en une seule perfusion (c’est pourquoi on les appelle thérapies one-shot). Utilisant les cellules comme outil thérapeutique, elles sont considérées comme des « médicaments vivants ».

Les Car-T sont des thérapies complexes qui nécessitent des équipes et des centres hautement spécialisés pour préparer les patients à la collecte et à l’administration ultérieure des cellules modifiées. À ce jour, il existe en Italie plus de 30 centres autorisés à les proposer, présents dans 15 régions.

Indications thérapeutiques du lisocabtagene maraleucel et de l’idacabtagene vicleucel

Comme les autres Car-T actuellement sur le marché, le lisocabtagène maraleucel et l’ide-cel sont réservés aux patients les plus difficiles à traiter, ceux chez qui la maladie progresse ou récidive après les autres lignées. Plus précisément, le lisocabtagene maraleucel est indiqué chez les patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) récidivant ou réfractaire, d’un lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (PMBCL) et d’un lymphome folliculaire de grade 3B (FL3B), après au moins deux lignes de traitement systémique. thérapie.

Ide-cel est plutôt indiqué chez les patients atteints de myélome multiple en progression de la maladie, après avoir reçu au moins trois traitements antérieurs. Dans les décisions relatives aux médicaments, il est établi que le prix départ usine sera de 345 mille euros pour le lisocabtagène maraleucel et de 350 mille euros pour l’ida-cel (avec réduction pour les établissements de santé publics et privés agréés).