Cancer du pancréas, l’appel pour l’accès au nouveau médicament

Le daraxonrasib est un médicament oral qui cible une protéine mutée dans la grande majorité des cancers du pancréas (Ras) qui a montré des résultats importants dans la lutte contre la maladie, ce qui a incité la Food and Drug Administration (FDA) à approuver le traitement. Mais la situation en Europe et en Italie est au point mort, laissant sans thérapie les patients qui pourraient bénéficier du traitement. C’est pourquoi l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) demande aujourd’hui à l’entreprise productrice Revolution Medicines de lancer un programme d’utilisation compassionnelle du daraxonrasib.

Une nouvelle opportunité contre le cancer du pancréas

Chaque année en Italie, on compte environ 13 600 nouveaux cas de cancer du pancréas, répartis plus ou moins également entre hommes et femmes, et c’est l’une des maladies oncologiques les plus difficiles à traiter, avec près de 14 900 décès et une survie à cinq ans qui varie entre 11 et 12 % (Chiffres du cancer 2025). C’est pour cette raison que les résultats de l’étude RASolute 302 présentés au dernier congrès américain d’oncologie clinique, qui ont montré la capacité du médicament à doubler la survie globale des patients atteints d’une maladie métastatique et déjà traités par chimiothérapie, ont été accueillis avec enthousiasme. « Il n’y a eu aucun progrès significatif dans cette tumeur difficile à traiter depuis des décennies – commente-t-il Massimo di Maioprésident Aiom – Se pose désormais le problème de l’accès à la thérapie, qui n’est pas disponible en dehors des États-Unis. La société pharmaceutique qui le produit, Revolution Medicines, avait lancé un programme d’accès élargi aux États-Unis, garantissant ainsi la disponibilité du traitement avant l’approbation réglementaire de la FDA. En Europe, cependant, aucun programme d’usage compassionnel n’a été ouvert et il n’y a aucune nouvelle selon laquelle l’entreprise soumettrait le dossier d’enregistrement à l’EMA, l’agence de réglementation européenne, pour l’approbation du médicament. Mais les patients ne peuvent pas attendre. »

L’attrait des patients et des oncologues

Hier encore, allez Journal nationall’appel d’une fille était sorti qui, s’adressant au Président de la République, demandait de l’aide pour accélérer l’accès au médicament. Aujourd’hui, seuls les oncologues le font eux-mêmes, craignant les conséquences possibles des politiques de prix des médicaments aux États-Unis : « Nous demandons à l’entreprise de créer un programme d’utilisation compassionnelle, afin que le daraxonrasib soit disponible gratuitement pour les patients italiens, en attendant l’approbation réglementaire, comme cela s’est déjà produit aux États-Unis avant l’approbation de la FDA. d’être confronté à la première application évidente du principe établi par l’administration américaine du système de prix de la « nation la plus favorisée », qui établit que le coût des médicaments aux États-Unis est égal ou inférieur au plus bas parmi les pays ayant un PIB par habitant comparable, y compris l’Italie. En fait, dans notre pays, le prix du médicament sera probablement inférieur à celui fixé aux États-Unis. Entre-temps, l’agence européenne a désigné le daraxonrasib comme médicament orphelin et a lancé un programme d’examen accéléré pour l’évaluation du médicament avec. l’objectif d’accélérer le processus réglementaire.

Comment fonctionne l’accès aux médicaments aujourd’hui

En l’absence d’un programme d’accès anticipé, le médicament pourrait actuellement être disponible via une procédure d’utilisation nominale, explique-t-il. Chiara Crémolinimembre du Conseil national de l’Aiom et directeur du programme d’essais cliniques de l’hôpital universitaire de Pise. « Revolution Medicines a activé une procédure, définie comme utilisation nominale globale, qui en réalité ne représente pas un programme d’accès précoce, mais un mécanisme pour faciliter l’importation du médicament, au prix convenu aux États-Unis, qui correspond à environ 39 mille dollars par mois. C’est pourquoi le daraxonrasib, qui n’est pas encore disponible en Italie, peut actuellement être importé dans notre pays à travers les hôpitaux aux frais des patients et à un coût exorbitant. Ce mécanisme est éthiquement inacceptable et crée de fortes inégalités pour au détriment des patients – explique Cremolini, qui a participé à l’étude marquante sur le daraxonrasib en Italie – Nous sommes également conscients de la nécessité de garantir la durabilité du système, qui serait mise en danger par l’utilisation d’un autre outil d’accès anticipé, à savoir la loi 648/1996, qui permet le remboursement intégral par le Service National de Santé (pour les médicaments non encore autorisés en Italie ou utilisés dans d’autres indications, Nda). poursuivre le dialogue ».