Tumeurs, plus de 1 100 études cliniques actives en Italie. Mais la moitié des patients abandonnent les essais

Il existe un fait qui en dit plus sur l’état de la recherche en oncologie en Italie que de nombreux chiffres : près d’un patient sur deux qui entre dans une étude clinique ne la termine pas. Pourtant, notre pays est parmi les plus avancés d’Europe en termes de nombre et de qualité des essais. C’est l’une des données qui ressortent du document de travail « Protagoniste de la recherche. Le patient au centre des essais en oncologie et hémato-oncologie », présenté à Rome et créé par TEHA, une société de la Maison européenne – Groupe Ambrosetti avec la contribution non conditionnée d’Amgen. Un document qui se concentre sur un enjeu crucial : faire des patients de véritables protagonistes de la recherche.

L’Italie en tête de la recherche, mais avec de forts déséquilibres

Aujourd’hui, en Italie, il existe 1 103 études cliniques actives sur les tumeurs solides et sanguines. Un chiffre qui confirme le rôle du pays dans le panorama européen, également à la lumière d’un contexte épidémiologique de plus en plus pertinent : 3,7 millions de personnes vivent après une tumeur solide et plus de 500 000 vivent avec un cancer du sang. Toutefois, la recherche n’est pas répartie de manière égale. 84 % des essais impliquent au moins un centre en Lombardie. Parmi les régions les plus actives figurent l’Émilie-Romagne (56%), le Latium (46%) et la Campanie (41%). Plus de 80 % des études concernent les tumeurs solides, avec une concentration sur le poumon, le sein, le colorectal et la prostate. 19 % sont consacrés aux néoplasies hématologiques.

Le nœud de la participation : recrutements difficiles et abandons

Si les chiffres globaux sont élevés, la participation des patients reste l’un des principaux enjeux critiques. « Dans notre document, nous avons essayé de faire le point sur la situation actuelle qui voit l’Italie à l’avant-garde en Europe en termes de qualité et de quantité de recherche produite. Les analyses soulignent que nous obtenons des résultats importants malgré de nombreuses difficultés. Il suffit de dire qu’un centre d’oncologie sur dix n’est pas en mesure d’inscrire ne serait-ce qu’un seul patient. 40% n’atteignent pas les objectifs initiaux de recrutement et environ la moitié des participants inscrits abandonnent l’étude clinique avant son achèvement », déclare-t-il. Rossana Bubbicoresponsable du Think Tank, Santé & Sciences de la Vie, Groupe TEHA.

Impliquer les patients plus activement

Les nouveaux défis de la recherche clinique concernent avant tout la capacité à augmenter le nombre de patients impliqués et à favoriser une participation plus active et consciente tout au long du processus d’essai, aux côtés des médecins et du système. « Dans cette direction – poursuit Bubbico – il est essentiel de renforcer des outils tels que le recrutement électronique et de promouvoir des essais cliniques décentralisés, qui grâce aux technologies numériques permettent de réaliser certaines procédures à distance. L’intelligence artificielle peut également contribuer à simplifier les processus, à réduire la bureaucratie et à améliorer la qualité des données collectées ». En 2025, les 184 essais en oncologie lancés en Italie ont porté sur 6 657 patients, mais le problème reste précisément la capacité à intercepter et à maintenir les personnes dans les parcours de recherche.

Vers une recherche plus personnalisée et « intelligente »

Le changement vient aussi d’une nouvelle manière de concevoir les essais cliniques, de plus en plus orientés vers une médecine personnalisée. « Nous vivons un moment très important où la personnalisation des thérapies devient une réalité. Cela rend nécessaire une nouvelle manière de construire la recherche », ajoute-t-il. Paolo MarchettiPrésident de la Fondation pour la Médecine Personnalisée. Aujourd’hui, nous pouvons rendre les études plus éthiques et intelligentes, en réduisant, lorsque les conditions méthodologiques le permettent, le poids du groupe témoin grâce à des comparaisons externes ou synthétiques rigoureusement planifiées et en décentralisant, autant que possible, les études cliniques. Mais le véritable tournant sera un autre : transformer la pratique clinique quotidienne en une machine continue de connaissances, capable de collecter non seulement des données et des résultats biologiques, mais aussi des PROM et des PREM (Patient-Reported Experience Measures). et les préférences des patients. Les plateformes prospectives et adaptatives, telles que BE-ROME, indiquent clairement cette voie : non pas une archive, mais une nouvelle infrastructure de preuves ».

Le rôle des patients : de participants à protagonistes

L’un des points clés ressortant du document de travail est le rôle de plus en plus central des patients dans la recherche clinique. « Les droits des patients doivent également être protégés lors de leur participation à un essai clinique », affirme-t-il. Elisabetta Iannellisecrétaire de la Fédération italienne des associations bénévoles en oncologie (FAVO). « Leur rôle est de plus en plus central et a également été reconnu avec la présence d’un représentant des patients au sein des 40 Comités d’éthique territoriaux créés en 2023. La recherche doit de plus en plus s’interroger sur l’impact de la maladie sur la vie quotidienne à travers les Patient-Reported Outcomes.

Technologie et avenir : vers une médecine plus complète

Ce changement est également rendu possible par les nouvelles technologies, qui transforment profondément la manière de faire de la recherche. « La centralité du patient dans la recherche clinique ne peut plus être seulement un principe éthique ou communicationnel : elle doit devenir une catégorie scientifique », explique-t-il. Ruggero De Mariaprésident de l’Alliance contre le cancer (ACC). « Aujourd’hui, nous disposons d’outils qui nous permettent de collecter, aux côtés des données biologiques et cliniques traditionnelles, des signaux continus et quantitatifs provenant de dispositifs portables avancés, de surveillance à distance et de résultats numériques rapportés par les patients. Demain, avec le développement des exposomes, nous pourrons également intégrer la mesure systématique des expositions environnementales et comportementales qui modulent le risque, la progression et la réponse thérapeutique. Cela signifie passer d’une vision statique du patient à une représentation dynamique, multidimensionnelle et en temps réel de la maladie. médecin, mais parce qu’elle rend la recherche plus à même d’appréhender la complexité biologique et humaine de la personne ».