Le neuroblastome, la thérapie Car-T du bambin gesù est sûre et efficace

Un succès scientifique respectable, mais surtout la confirmation de l’existence d’un espoir concret pour les enfants touchés par le neuroblastome et leurs familles. C’est obtenu à partir de l’hôpital pédiatrique de Bambino Gesù qui a publié les données qui confirment définitivement la sécurité et l’efficacité de la thérapie par cellules CAR-T développée et vécue à l’hôpital romain dans le traitement du réfractaire ou récurrent ou récurrent. Et donc ils montrent que cette thérapie parvient à améliorer considérablement le pronostic de l’une des formes les plus difficiles de cancer pédiatrique à traiter.

La maladie

Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente de l’âge pédiatrique et représente environ 7 à 10% des tumeurs chez les enfants entre 0 et 5 ans. En Italie, il y a environ 120 à 130 nouveaux diagnostics chaque année. Malgré les progrès thérapeutiques, les formes à haut risque ont un pronostic encore défavorable: la probabilité de guérison définitive avec des thérapies conventionnelles ne dépasse pas 45 à 50%, tandis que dans le cas de récidive ou de résistance aux traitements conventionnels, la survie de deux ans reste limitée à 10 à 15%.

Une longue expérimentation

«Nous avons commencé ce voyage il y a de nombreuses années dans le but de donner une nouvelle chance de guérison aux enfants atteints de neuroblastome – il commente Franco Locatelli Responsable du Centre des études cliniques cliniques oncohématologiques et des thérapies cellulaires de l’enfant Jésus – Les données publiées aujourd’hui nous disent que cette route avait raison et que nous sommes de plus en plus proches de faire cette thérapie intégrale des soins standard « . En 2023, les chercheurs de l’enfant Jésus avaient déjà présenté les données préliminaires sur 27 patients sur le New England Journal of Medicine, qui a montré une réponse à la réponse du traitement supérieur à 60% et sur une survie en trois ans. 36%.

Les nouveaux résultats

L’étude a impliqué 54 enfants dans tous (35 inscrits à l’expérimentation clinique et 19 traités dans le régime d’exemption de l’hôpital pour des thérapies avancées), qui ont subi la perfusion de cellules CAR-T GD2 produites à partir de leurs lymphocytes et modifiées en laboratoire pour reconnaître et détruire sélectivement les cellules cancéreuses. Dans l’ensemble, deux patients sur trois ont répondu positivement au traitement et 40% ont atteint une rémission complète six mois après la perfusion.

Les données sont particulièrement encourageantes chez les enfants atteints d’une forme de maladie plus douce: dans cette population, la réponse mondiale a atteint 77%, avec une survie de cinq ans de 68% et une survie sans événements de 53%. Même les meilleurs résultats ont été observés chez les patients en phase précoce, après une ou deux lignes de thérapie, avec une survie de cinq ans près de 90%, contre 43% des enfants déjà soumis à trois lignes de soins ou plus. Même le traitement pendant la phase de consolidation, après la première ligne et en l’absence de maladie évidente mais avec un risque élevé de rechute, a donné des résultats prometteurs: sept des huit enfants traités dans cette condition (qui ont eu une rechute attendue dans au moins 4 d’entre eux) sont toujours exempts de maladie, avec un suivi médian de 15 mois.

Une méthode CAR-T plus efficace

Un autre chiffre important concerne les 13 patients dont les lymphocytes T avaient déjà été collectés au moment du diagnostic, avant l’exposition à la chimiothérapie. Dans cette cohorte, la survie mondiale à 5 ans a atteint 100% et une survie sans 66,5% des événements, contre 33,2% et 22,6% des enfants traités avec des cellules prises plus tard, au moment de la récidive. La différence montre que l’utilisation de lymphocytes non compromises par les traitements cytostatiques permet d’obtenir un CAR-T plus fonctionnel et efficace, fournissant des preuves solides pour collecter des cellules déjà diagnostiques afin d’augmenter les possibilités thérapeutiques futures. Le profil de sécurité a été confirmé: de nouveaux signes de toxicité n’ont pas émergé. Dans de rares cas de neurotoxicité sévère, la condition a été complètement résolue grâce à l’activation du « gène de suicide » IC9, qui vous permet d’interrompre l’activité du CAR-T en cas d’effets secondaires graves.

L’avenir de la recherche

La recherche sur le CAR-T contre le neuroblastome se poursuit désormais avec un nouveau chapitre: en fait, une étude multicentrique européenne de la phase II, convenue avec l’Agence européenne de la drogue (EMA) est en phase de début. L’enquête impliquera des enfants ayant une charge de maladies limitées et déjà traitées avec pas plus de deux lignées de thérapie, les conditions dans lesquelles les résultats ont montré les plus grands avantages. L’objectif est de confirmer à plus grande échelle les données obtenues jusqu’à présent et d’ouvrir la voie à une disponibilité future de thérapie non seulement à l’enfant Jésus, mais aussi dans d’autres centres internationaux, offrant ainsi une perspective concrète de soins à un nombre croissant de petits patients.

La recherche sur le CAR-T contre le neuroblastome a été entièrement développée à l’enfant Jésus grâce au soutien de nombreux organes nationaux et internationaux et programmes de financement.